[의약뉴스] 일본 오츠카제약이 미국 RNA 표적 치료제 전문기업 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)의 희귀 유전질환 치료제 신약 후보물질에 대한 유럽 내 판권을 획득했다.
양사는 오츠카가 아이오니스의 유전성 혈관부종(HAE) 신약 후보물질 도니달로센(donidalorsen)에 대한 유럽 내 독점 판매권을 획득하는 라이선스 계약을 체결했다고 18일(미국시각) 발표했다.
회사 측에 따르면 유전성 혈관부종은 피부, 위장관, 상부 호흡기, 얼굴, 목 등에 예측할 수 없고 생명을 위협할 수 있는 심각한 부종이 자주 발생하는 희귀 상염색체 우성 유전질환이다.
위장관 및 후두 부종은 복통, 호흡곤란을 야기할 수 있고 심각한 경우 질식으로 인한 사망에 이를 수 있다. 대부분의 경우 10대 때 발병하며 미국과 유럽에서는 2만 명 이상의 환자들이 유전성 혈관부종을 앓는 것으로 추정된다.
도니달로센은 프리칼리크레인(PKK) 경로를 표적으로 하는 리간드 접합 안티센스 치료제 후보물질이다. 프리칼리크레인은 유전성 혈관부종의 급성 발작과 관련된 염증 매개인자를 활성화하는데 중요한 역할을 하는 것으로 알려졌다.
아이오니스는 임상 2상 시험에서 도니달로센의 유전성 혈관부종 발작 감소 효과와 양호한 안전성 및 내약성 프로파일을 입증했다. 현재 글로벌 임상 3상 시험을 진행 중이며 미국에서 희귀의약품 지정을 받은 상태다.
계약에 따라 오츠카는 아이오니스에게 6500만 달러를 선불로 지급할 것이며 향후 규제 및 판매 목표 달성 여부에 따른 마일스톤을 추가 지급하기로 했다. 아이오니스는 유럽 내 제품 순매출액에 따라 20~30%대 로열티를 받을 수 있게 된다.
오츠카는 차후 유럽에서 도니달로센의 규제 승인을 신청하고 독점적으로 상용화를 추진할 계획이다.
아이오니스의 브렛 모니아 최고경영자는 “유럽 환자들에게 희귀질환 의약품을 제공하는데 있어 입증된 성과를 보인 오츠카와 협력하게 돼 기쁘다”며 “이번 계약은 초기에는 미국 시장에서의 상용화 노력에 집중한다는 자사 전략과 일치한다”고 밝혔다.
이어 “당사는 현재까지 관찰된 도니달로센의 강력한 제품 프로파일에 고무돼 있으며 내년 상반기에 유전성 혈관부종에 대한 중추적인 톱라인 임상 3상 결과를 보고할 수 있길 기대한다”고 전했다.
오츠카의 대표이사 겸 사장 이노우에 마코토는 “오츠카는 유럽에서 상염색체 우성 다낭성 신질환(ADPKD) 같은 희귀질환에 대한 치료제를 개발해왔다. RNA 표적 치료제 분야의 선도기업인 아이오니스와의 협력을 통해 유럽 환자들에게 도니달로센을 제공하면서 유전성 혈관부종 환자의 미충족 의료 수요를 해결할 수 있길 기대한다”고 말했다.
