[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 MSD(미국 머크)의 면역항암제 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)와 화이자 및 아스텔라스제약의 항체약물접합체(ADC) 파드셉(성분명 엔포투맙베도틴) 병용요법을 방광암 1차 치료제로 허가했다.

MSD는 지난 15일(현지시각) FDA가 항 PD-1 치료제 키트루다와 항체약물접합체 파드셉 병용요법을 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자의 치료제로 승인했다고 발표했다.

이 승인은 화이자(이전 시젠)와 아스텔라스의 연구 협력 하에 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 886명을 대상으로 실시된 임상 3상 시험 KEYNOTE-A39의 자료를 기반으로 이뤄졌다.

FDA는 내년 5월 9일로 예정됐던 심사 기한보다 5개월가량 일찍 승인 결정을 내렸다.

임상시험에서 키트루다+파드셉 병용요법은 주요 유효성 평가변수인 전체 생존기간(OS)과 무진행 생존기간(PFS)을 백금 기반 화학요법(젬시타빈 및 시스플라틴 또는 카보플라틴) 대비 통계적으로 유의하게 개선시킨 것으로 나타났다.

키트루다+파드셉 병용요법은 백금 기반 화학요법 대비 사망 위험이 53% 감소했다.

전체 생존기간 중앙값은 키트루다+파드셉 병용요법군이 31.5개월, 백금 기반 화학요법군이 16.1개월이었다.

또한 키트루다+파드셉 병용요법은 질병 진행 또는 사망 위험이 백금 기반 화학요법 대비 55% 감소했딘.

무진행 생존기간 중앙값은 키트루다+파드셉 병용요법군이 12.5개월, 백금 기반 화학요법군이 6.3개월이었다.

이 임상시험에서 키트루다+파드셉 병용요법군으로 무작위 배정된 환자들은 백금 기반 화학요법군으로 무작위 배정된 환자들에 비해 객관적 반응률(ORR)이 통계적으로 유의하게 개선됐다.

객관적 반응률은 키트루다+파드셉 병용요법군이 68%, 백금 기반 화학요법군이 44%로 집계됐다.

키트루다+파드셉 병용요법군에서 완전 반응률은 29%, 부분 반응률은 39%였고 백금 기반 화학요법군에서 완전 반응률은 12%, 부분 반응률은 32%였다.

이러한 효능 결과는 모든 계층화된 환자 그룹에서 일관되게 관찰됐다.

KEYNOTE-A39의 결과는 2023 유럽종양학회(ESMO) 학술대회에서 발표됐다.

앞서 FDA는 키트루다+파드셉 병용요법을 시스플라틴 함유 화학요법을 받을 수 없는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자의 치료제로 가속 승인 프로그램 하에 승인한 바 있다.

MSD는 가속 승인 요건이 KEYNOTE-A39 데이터를 통해 충족됐다고 설명했다.

이번 승인은 환자들이 가능한 한 빨리 치료제를 이용할 수 있도록 하기 위해 신청서 심사 과정의 효율성을 개선하는 것을 목표로 하는 FDA 실시간항암제심사 프로그램을 통해 심사했다.

MSD연구소 최고의학책임자 겸 글로벌임상개발 책임자 엘리아브 바 수석부사장은 “KEYNOTE-A39 임상시험의 획기적인 결과는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자의 1차 치료로서 PD-1 억제제와 항체약물접합체 병용요법에 대한 첫 긍정적인 임상 3상 결과”라며 “이 병용요법은 진행성 요로상피암 치료 패러다임을 바꾸고 환자들이 더 오래 살 수 있도록 도울 잠재력이 있다”고 강조했다.

이어 “오늘 승인은 이러한 환자들에게 치료 옵션을 제공하기 위해서 새로운 키트루다 병용요법을 발전시키는 것의 가치를 강화한다”고 의미를 부여했다.