[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 MSD(미국 머크)의 희귀암 치료제 웰리렉(성분명 벨주티판)을 신장암 치료제로 추가 승인했다.
MSD는 FDA가 경구용 저산소증유도인자-2 알파(HIF-2α) 억제제 웰리렉을 PD-1 또는 PD-L1 억제제 및 혈관내피성장인자 티로신키나제억제제(VEGF-TKI) 치료를 받은 진행성 신세포암 성인 환자의 치료제로 승인했다고 14일(현지시각) 발표했다.
이 승인은 PD-1 또는 PD-L1 억제제 및 VEGF-TKI 치료 후 질병이 진행된 진행성 신세포암 환자를 대상으로 실시된 유일한 임상시험인 LITESPARK-005에서 나온 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 결과를 기반으로 이뤄졌다.
웰리렉은 PD-1 또는 PD-L1 면역관문억제제 및 VEGF 수용체 표적 치료제를 순차적 또는 병용 투여받은 진행성 신세포암 환자에서 에베로리무스 대비 우수한 무진행 생존(PFS) 결과를 나타내면서 질병 진행 또는 사망 위험을 25% 감소시켰다.
웰리렉 치료군의 객관적 반응률(ORR)은 22%로 집계됐고 이 중 완전 반응률(CR)은 3%, 부분 반응률(PR)은 19%였다. 에베로리무스 치료군의 객관적 반응률은 4%였고 완전 반응에 도달한 환자는 없었다.
웰리렉은 임신 중 노출될 경우 태아에게 해를 끼칠 수 있는 것으로 알려졌고 라벨에 이에 관한 박스 경고문이 표기돼 있다. 또한 웰리렉은 중증 빈혈, 중증 저산소증을 야기할 수 있다.
미국 다나파버암연구소 랭크비뇨생식기종양학센터 토니 추에이리 박사는 “최근 진행성 신세포암 치료에서 발전이 이뤄졌음에도 불구하고 PD-1 또는 PD-L1 억제제 및 TKI 치료 후 질병이 진행된 환자를 위해 승인된 옵션은 아직 없는 상황이었다”면서 “벨주티판은 에베로리무스 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 감소시키기 때문에 특정 환자에게 의미 있는 새로운 치료 옵션을 제시한다”고 설명했다.
MSD연구소 글로벌임상개발부 후기항암제 책임자 겸 수석부사장 마조리 그린 박사는 “웰리렉은 미국에서 2021년에 특정 폰히펠-린다우병 관련 종양 성인 환자 치료를 위해 승인된 최초의 HIF-2α 억제제 치료제가 됐고 이제 진행성 신세포암 환자의 치료제로도 승인됐다”고 말했다.
이어 “웰리렉 승인은 거의 10년 만에 처음으로 진행성 신세포암 환자에게 새로운 계열의 치료제를 사용할 수 있도록 한다. 이는 PD-1 또는 PD-L1 억제제 및 VEGF-TKI 치료를 받은 환자에서 에베로리무스와 비교했을 때 관찰된 통계적으로 유의한 무진행 생존 혜택을 기반으로 한다”고 강조했다.
