[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)이 화이자의 혈우병 치료제 신약 마스타시맙(marstacimab)의 허가 심사를 시작했다.
화이자는 FDA가 혈액응고 8인자 또는 9인자에 대한 항체가 없는 혈우병 A형 또는 혈우병 B형 환자를 위한 항-조직인자경로 억제인자(TFPI) 후보물질 마스타시맙의 생물학적제제 허가신청을 접수했다고 11일(현지시각) 발표했다.
유럽에서도 마스타시맙의 판매허가신청이 접수되면서 유럽의약품청의 심사가 진행된다.
FDA는 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따라 내년 4분기까지 승인 여부를 결정하기로 했으며 유럽 집행위원회는 2025년 1분기까지 결정을 내릴 예정이다.
마스타시맙은 미국과 유럽에서 승인될 경우 혈우병 B형 환자를 위한 최초의 주 1회 피하주사 치료제가 될 수 있으며 혈우병 A형 또는 B형 환자를 위한 첫 고정용량 치료제가 될 수 있다.
지난 50년 이상 동안 혈우병 A형과 B형에 대한 가장 일반적인 치료법은 결핍된 응고인자를 대체해 적절한 혈액 응고를 촉진하는 응고인자 대체요법이다.
마스타시맙은 조직인자경로 억제인자를 표적으로 삼아 지혈 작용을 회복시키는 새로운 혈우병 치료제 후보물질이다. 치료 목표는 치료가 적합한 혈우병 A형 및 B형 환자에서 주 1회 고정용량 피하 투여로 생명을 위협할 수 있는 출혈을 예방하는 것이다.
마스타시맙 허가 신청은 중추적인 임상 3상 시험 BASIS의 유효성 및 안전성 데이터를 기반으로 한다. BASIS 임상시험 결과는 지난 9일(현지시각) 미국혈액학회(ASH) 연례학술대회에서 발표됐다.
시험 결과 마스타시맙 치료는 8인자 또는 9인자 일상적 예방요법(RP)과 비교했을 때 12개월 동안 연간출혈률(ABR)을 평균 35.2% 감소시킨 것으로 나타났다. 또한 출혈 시 보충요법(OD)와 비교했을 때 12개월 동안 연간출혈률을 91.6%가량 유의하게 감소시켰다.
활성치료기간 12개월 이후 환자들은 장기연장 연구에서 마스타시맙을 계속 투여받을 수 있는 선택권을 갖게 됐다. 장기연장 연구에서 최대 16개월의 추가적인 추적 관찰 이후에도 출혈 시 보충요법 대비 일관된 연간출혈률 감소, 일상적 예방요법 대비 추가적인 수치 감소가 관찰됐다.
마스타시맙의 안전성 프로파일은 임상 1/2상 시험 결과와 일치했고 일반적으로 내약성이 양호했다. 가장 흔하게 보고된 특별관심대상 이상반응은 코로나19, 출혈, 간 장애, 과민증, 고혈압, 주사부위반응이었다.
화이자 연구개발부 내과질환ㆍ감염병 최고개발책임자 겸 수석부사장 제임스 러스낙 박사는 “마스타시맙은 승인될 경우 자동주사 펜 방식으로 주 1회 고정용량을 피하 투여하는 효과적인 치료 옵션이 될 수 있다는 점이 입증됐다. 이는 오늘날 이러한 질병을 앓는 사람들이 일반적으로 정맥 주입을 받아야 한다는 점을 고려할 때 매우 중요하다”고 말했다.
이어 “FDA, EMA 및 글로벌 규제당국들과 허가 심사를 위해 협력하면서 이 중요한 의약품을 전 세계 환자에게 제공할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.
현재 화이자는 혈우병 환자를 위한 새로운 치료 옵션을 연구하는 임상 3상 프로그램을 3건 진행 중이다. BASIS 연구 외에도 혈우병 B형 유전자 치료제 피다나코진 엘라파보벡(fidanacogene elaparvovec)과 혈우병 A형 유전자 치료제 지록토코진 피텔파보벡(giroctocogene fitelparvovec)을 각각 평가하는 임상시험이 진행되고 있다.
