[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 프랑스 제약사 입센과 젠핏의 희귀 간 질환 치료제 엘라피브라노(elafibranor) 허가 여부를 내년 6월에 결정하기로 했다.
입센과 젠핏은 FDA가 엘라피브라노의 신약 허가 신청을 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했다고 7일(현지시각) 발표했다.
엘라피브라노는 1일 1회 경구 복용하는 이중 퍼옥시좀 활성화 수용체 알파/델타(PPAR α,δ) 작용제로 희귀 담즙정체성 간 질환인 원발성 담즙성 담관염(PBC)에 대한 약 10년 만에 새로운 2차 치료제가 될 수 있다.
FDA는 전문의약품 허가신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 심사 기한을 내년 6월 10일까지로 정했다.
유럽의약품청(EMA)도 엘라피브라노 판매 허가 신청서를 접수했으며 지난 10월 말에 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회(CHMP)의 심사가 시작됐다. 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)도 엘라피브라노 허가 신청서를 접수한 상태다.
원발성 담즙성 담관염은 간에서 담관이 점차 파괴되는 희귀 진행성 자가면역 담즙정체성 간 질환이다. 담관이 손상되면 간에서 신체 독소를 제거하는 능력이 억제될 수 있으며 간 조직의 흉터인 간경변이 발생할 수 있다.
일반적인 증상은 심각하게 쇠약하게 만들 수 있는 피로와 가려움증이다. 치료하지 않을 경우 간부전을 유발하거나 경우에 따라 사망에 이를 수 있다. 원발성 담즙성 담관염은 주로 여성에서 발병하며 남성 1명 당 여성 9명이 진단받는다. 환자의 상당수는 기존 치료제로 혜택을 얻지 못하는 것으로 알려졌다.
엘라피브라노는 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상 3상 시험 ELATIVE에서 우르소데옥시콜산(UDCA)에 적절히 반응하지 않거나 내약성이 없는 PBC 환자 161명을 대상으로 유효성 및 안전성이 평가됐다.
시험 결과 엘라피브라노 치료군에서 질병 진행 개선을 나타내는 생화학 반응에 도달한 환자 비율이 위약군 대비 13배가량(각각 51%, 4%) 높은 것으로 나타나 엘라피브라노가 PBC에 효과적인 새 치료 옵션이 될 수 있다는 점이 확인됐다.
엘라피브라노 치료군은 알칼리인산분해효소(ALP) 수치가 빠르면 4주 차부터 감소했고 52주 동안 지속됐다. 엘라피브라노는 위약 대비 ALP를 41% 감소시킨 것으로 분석됐다. ALP는 빌리루빈과 함께 PBC 질병 진행의 중요한 예측인자다.
엘라피브라노는 PBC 최악의 가려움증 숫자평가척도(NRS) 점수로 측정된 가려움증을 감소시킨 것으로 관찰됐는데 통계적으로 유의하지는 않았다. 개별적인 환자 보고 결과 측정 데이터는 엘라피브라노가 위약 대비 중등도에서 중증 가려움증을 감소시켰다는 점을 보여준다.
임상시험에서 엘라피브라노는 내약성이 우수했고 안전성 프로파일이 잘 문서화됐다. 엘라피브라노 치료군의 10% 이상에서 발생했고 위약군 대비 더 흔히 발생한 이상반응은 복통, 설사, 오심, 구토 등이다.
입센 연구개발부 책임자 크리스텔 위게 부사장은 “엘라피브라노 동시 허가 신청이 완료돼 기쁘게 생각한다. 이는 가능한 한 신속하게 많은 PBC 환자에게 새롭고 절실히 필요한 의약품을 제공하려는 당사의 야망과 일치한다”고 말했다.
이어 “(PBC)는 많은 환자들이 치료를 받고 있음에도 불구하고 악화되고 쇠약해지는 증상을 겪는 질환이다. 엘라피브라노가 승인될 경우 현재 효과적인 치료 옵션이 제한적인 상항에서 새로운 2차 치료 옵션을 제공해 PBC 환자의 질병 관리를 변화시킬 잠재력이 있다”고 강조했다.
