[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 혈액질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 대한 첫 경구용 치료제를 허가했다.
스위스 제약사 노바티스는 FDA가 발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자 치료를 위한 최초의 경구용 단독요법으로 파발타(Fabhalta, 성분명 입타코판)를 승인했다고 6일(현지시각) 발표했다.
발작성 야간 혈색소뇨증 환자는 보체계에 의해 적혈구가 조기에 파괴되기 쉬워지는 후천성 돌연변이를 갖고 있다. 발작성 야간 혈색소뇨증은 용혈, 골수 부전, 혈전증 등이 다양한 조합과 중증도로 나타나는 것이 특징이다.
현재 발작성 야간 혈색소뇨증 치료에는 C5 억제제가 사용되고 있지만 이러한 치료에도 불구하고 증상이 조절되지 않을 수 있다.
노바티스에 의하면 항-C5 치료를 받는 환자의 최대 88%는 빈혈을 지속적으로 겪고 있고 이 중 3분의 1 이상은 1년에 최소 한 번 수혈을 받아야 한다.
파발타는 면역체계의 대체 보체 경로에 근위적으로 작용하는 B인자 억제제로 혈관 내 및 혈관 외에서 적혈구 파괴를 포괄적으로 조절한다. 임상시험에서 파발타 치료는 환자 대다수의 헤모글로빈 수치를 증가시킨 것으로 나타났다.
이번 승인은 이전에 항-C5 치료에도 불구하고 빈혈이 지속되는 환자(헤모글로빈 10 g/dL 미만)를 대상으로 실시된 APPLY-PNH 임상 3상 시험과 이전에 보체 억제제 치료를 받은 적이 없는 환자를 대상으로 실시된 APPOINT-PNH 임상 3상 시험을 토대로 이뤄졌다.
두 임상시험의 24주 치료 기간 동안 수혈 없이 헤모글로빈 수치가 베이스라인 대비 2 g/dL 이상 증가한 환자 비율은 항-C5 치료 경험이 있는 파발타 치료군이 82.3%, 항-C5 투여군은 0%였고 보체 억제제 치료 경험이 없는 파발타 치료군은 77.5%였다.
수혈 없이 헤모글로빈 수치가 12 g/dL 이상으로 유지된 환자 비율은 항-C5 치료 경험이 있는 파발타 치료군이 67.7%, 항-C5 투여군이 0%였다. 수혈을 피할 수 있었던 환자 비율은 항-C5 치료 경험이 있는 파발타 치료군이 95.2%였고 이에 비해 항-C5 투여군은 45.7%로 집계됐다.
APPLY-PNH에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 두통, 비인두염, 설사, 복통, 세균 감염, 오심, 바이러스 감염이며 APPOINT-PNH에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 두통, 바이러스 감염, 비인두염, 발진이다.
파발타는 피낭성 세균으로 인한 심각한 감염을 야기할 수 있기 때문에 위험 평가 및 완화 전략(REMS)을 통해서만 사용할 수 있다.
노바티스는 미국에서 파발타를 이달 안에 출시할 예정이다. 현재 다른 전 세계 국가들에서도 파발타 허가 신청 및 심사가 진행 중이다.
노바티스 미국지사 사장 빅터 불토는 “미국에서 파발타 승인은 PNH 환자와 그 가족, 의료진에게 특별한 순간이다. 새롭고 효과적인 경구용 치료제인 파발타는 환자들이 만성적이고 삶을 변화시키는 혈액질환인 PNH에 대한 기대를 재설정할 수 있다는 것을 의미할 수 있다”고 말했다.
이어 “노바티스는 미충족 환자 수요가 있는 질환에 초점을 맞추고 있으며 환자에게 의미 있는 변화를 이끌어 낸다는 궁극적인 목표 하에 다른 보체 매개 질환들에 대해서도 파발타의 잠재력을 조사하고 있다”고 덧붙였다.
