[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오기업 카루나 테라퓨틱스의 조현병 치료제 승인 여부를 내년 9월에 결정하기로 했다.
카루나는 FDA가 성인 조현병 치료를 위한 KarXT(자노멜린-트로스피움)의 신약 허가 신청서(NDA)를 접수했다고 29일(현지시각) 발표했다.
이 신청서는 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따라 심사 기한이 내년 9월 26일까지로 정해졌다.
KarXT는 조현병과 알츠하이머병과 관련된 정신증 치료제로 개발되고 있는 무스카린성 항정신병제다.
새로운 작용 기전을 통해 중추신경계에서 이중 M1/M4 무스카린 아세틸콜린 수용체 작용제로 작용하며 조현병의 양성 증상, 음성 증상, 인지 증상을 개선할 수 있다.
기존 치료제와 달리 KarXT는 도파민 수용체를 직접 차단하지 않아 조현병 치료를 위한 새로운 접근법을 제시할 수 있다.
KarXT 허가 신청은 KarXT를 조현병 치료제로 평가한 임상 프로그램인 EMERGENT 프로그램의 효능 및 장기 안전성 데이터를 기반으로 한다.
EMERGENT 프로그램에는 위약 대비 KarXT의 효능과 안전성을 평가한 EMERGENT-1, EMERGENT-2, EMERGENT-3 임상시험과 KarXT의 장기 안전성을 평가하는 EMERGENT-4, EMERGENT-5 임상시험이 포함돼 있다.
위약 대조 임상시험 3건에서 KarXT는 양성 및 음성 증후군 척도(PANSS) 총점으로 측정된 조현병 증상을 위약 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있게 개선시킨 것으로 나타나면서 연구 일차 평가변수를 충족했다.
KarXT는 일반적으로 내약성이 양호한 것으로 관찰됐다. 가장 흔한 이상반응은 콜린성이며 경증에서 중등도 수준이었다. 특히 KarXT는 체중 증가, 졸림, 운동 장애 등 현재 사용되는 항정신병제의 흔한 부작용과 관련이 없었다.
EMERGENT 프로그램 연구자인 시걸트라이얼스의 최고과학책임자 겸 의학책임자인 리시 카카르 박사는 “KarXT는 무스카린 수용체를 통해 주요 뇌 회로에서 도파민 신호를 간접적으로 조절하는 새로운 경로에 초점을 맞추고 있고 현재까지 완료된 임상시험에서 강력한 내약성과 임상적으로 의미 있는 증상 감소의 매우 필요한 조합을 가진 것으로 입증됐다”고 설명했다.
이어 “FDA의 이번 결정은 이 심각한 정신질환으로 인해 매일 엄청난 어려움에 직면한 환자를 위한 표준 치료의 새로운 장을 여는데 있어 중요한 단계다”고 말했다.
카루나 테라퓨틱스의 빌 뮤리 최고경영자는 “KarXT에 대한 NDA가 접수돼 기쁘게 생각하며 심사 과정에서 FDA와 협력할 수 있길 기대한다”고 밝히면서 “KarXT가 승인될 경우 조현병 치료를 위한 새로운 약리적 접근법을 제공함으로써 신경정신의학 분야에서 보다 중요한 신제품 중 하나가 될 수 있다”고 덧붙였다.
