[의약뉴스] 중국 규제당국이 면역글로불린 A 신병증(IgAN)에 대한 최초의 치료제를 허가했다.

중국계 바이오기업 에베레스트메디신은 중국 국가약품감독관리국(NMPA)이 네페콘(Nefecon, 성분명 부데소니드)을 질병 진행 위험이 있는 성인의 원발성 면역글로불린 A 신병증 치료제로 승인했다고 24일 발표했다.

네페콘은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)의 승인을 획득한 최초의 IgAN 치료제이며 이번 NMPA 승인은 중국에서 IgAN 치료의 새로운 시대를 의미한다.

중국은 전 세계에서 원발성 사구체질환 유병률이 가장 높은 국가로 약 500만 명의 IgAN 환자가 있는 것으로 추정된다.

이 질환에 대한 비표적 치료 옵션인 레닌-안지오텐신계 억제제(RASi)는 질병 진행을 근본적으로 변화시키지 못하는 것으로 알려졌다.

IgAN 환자는 말기 신장질환으로 진행될 위험이 있으며 투석 또는 신장 이식을 필요로 하게 될 수 있다.

중국을 비롯한 아시아 국가에서는 IgAN 환자를 위한 새롭고 효과적인 치료제에 대한 미충족 의료 수요가 매우 높은 상황이다.

에베레스트메디신은 중국 본토와 마카오에서 네페콘을 승인받았고 조만간 싱가포르, 홍콩에서도 승인을 받을 수 있을 것으로 예상하고 있다.

네페콘 승인은 최적화된 RASi 치료를 받는 원발성 IgAN 성인 환자를 대상으로 1일 1회 네페콘 16mg의 유효성과 안전성을 평가한 무작위, 이중맹검, 다기관 글로벌 임상 3상 시험 NefIgArd를 기반으로 이뤄졌다.

이 임상시험에서 네페콘은 9개월 치료 기간과 투약 중단 후 15개월 추적관찰 기간의 총 2년 동안 추정 사구체여과율(eGFR) 면에서 위약 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 혜택을 제공한 것으로 입증됐다.

네페콘 치료로 관찰된 소변 단백질/크레아티닌 비율(UPCR) 감소도 지속적이었고 네페콘 치료군에서는 미세혈뇨가 있는 환자 비율이 감소한 것으로 나타났다.

또한 중국인 대상 하위집단 분석 결과 중국인에서 신장 기능, 단백뇨, 미세혈뇨 치료 효과가 수치적으로 더 큰 것으로 관찰됐다.

24개월 시점에 eGFR의 평균 절대 변화를 측정했을 때 네페콘이 신장 기능 악화를 약 66% 줄인 것으로 나타났는데 글로벌 데이터세트에서는 신장 기능 악화 감소 수준이 약 50%였다.

중국 본토에서 네페콘으로 치료받은 환자들은 24개월 시점에 UPCR이 위약 대비 43% 감소, 9개월 시점에는 31% 감소했다.

글로벌 데이터 분석에서는 네페콘으로 치료받은 환자들의 단백뇨가 24개월 및 9개월 시점에 약 30% 감소한 것으로 확인됐다.

네페콘은 일반적으로 내약성이 우수했고 중국인 대상 안전성 프로파일은 대규모 글로벌 연구와 일치했다. 중국 환자 데이터는 미국신장학회(ASN) 2023 신장주간에서 발표됐다.

에베레스트메디신의 로저스 융칭 루오 최고경영자는 “중국에서 네페콘 NDA 승인은 에베레스트에 중요한 이정표일 뿐만 아니라 중국 내 IgAN 환자들이 마침내 IgAN 적응증에 승인된 약물로 질병을 치료할 수 있게 된 획기적인 사건"이라고 강조했다.

그 이유로 "중국은 다른 국가보다 IgAN 발병률이 높고 환자들의 질병 진행 속도가 빠르다"면서 "환자들은 네페콘처럼 질병 기원을 표적으로 삼고 진행을 지연시키는 혁신적인 치료제를 절실히 필요로 하고 있다”고 설명했다.

이에 “우리는 네페콘 상용화를 적극적으로 준비해 중국 환자들에게 최대한 빨리 질병 최초의 치료제를 제공할 방침"이라며 "이와 동시에 보다 많은 중국 및 아시아 환자에게 도움을 주기 위해서 신장 및 자가면역질환에 대한 다른 혁신적인 신약 후보물질을 계속 개발할 계획”이라고 밝혔다.

에베레스트메디신은 스웨덴 제약사 칼리디타스 테라퓨틱스(Calliditas Therapeutics)와 2019년에 독점 라이선스 계약을 체결하면서 중국 본토, 홍콩, 마카오, 대만, 싱가포르에서 네페콘을 개발하고 상용화할 수 있는 독점적 권리를 획득했고 이후 2022년에 한국을 포함하도록 라이선스 계약을 확대했다.

미국에서 네페콘은 타페요(TARPEYO)라는 상품명으로 신속 허가됐다. 미국 FDA는 올해 8월에 칼리디타스가 타페요 완전 승인을 위해 제출한 추가 신약 허가 신청을 접수했고 심사 기한을 오는 12월 20일까지로 정했다.