[의약뉴스] 유럽 집행위원회가 미국 제약기업 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)의 낭성 섬유증 치료 복합제 카프트리오(Kaftrio, ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)를 2~5세 소아 환자에게 사용할 수 있도록 확대 승인했다.
버텍스는 유럽 집행위원회가 낭포성섬유증막횡단전도조절(CFTR) 유전자에 F508del 변이가 하나 이상 있는 2~5세 낭성 섬유증 소아 환자의 치료제로 카프트리오와 아이바카프토(ivacaftor) 병용요법을 허가했다고 23일(현지시각) 발표했다.
유럽에서 카프트리오와 아이바카프토 병용요법은 2020년에 F508del 변이 1개, 최소 기능 변이 1개가 있는 12세 이상 낭성 섬유증 환자의 치료제로 처음 승인됐다.
이후 카프트리오+아이바카프토는 2021년에 다른 돌연변이 유형에 관계없이 F508del 변이를 1개 이상 가진 12세 이상 환자의 치료제로 허가됐으며 2022년에는 F508del 변이를 1개 이상 가진 6~11세 낭성 섬유증 환자의 치료제로 추가 승인됐다.
이번 승인은 올해 9월에 나온 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)의 긍정적인 의견을 기반으로 이뤄졌다.
버텍스는 이 승인으로 유럽에서 1200명 이상의 소아 환자들이 질병 근본 원인을 치료하기 위한 이 의약품을 사용할 수 있게 될 것으로 예상했다.
독일 베를린샤리테의과대학의 마르쿠스 몰 교수는 “낭성 섬유증은 유아기에 시작되는 진행성 질환이기 때문에 가능한 한 조기에 치료하는 것이 중요하다"면서 "2세 이상 소아에 대한 카프트리오 승인을 통해 질병 근본 원인을 다뤄 질병 진행을 늦출 수 있는 의약품으로 이러한 아동을 치료할 수 있게 됐다”고 말했다.
버텍스 최고의학책임자 글로벌의약품개발ㆍ의학부 부사장 카르멘 보직 박사는 “임상시험 자료와 장기 및 실제 임상 자료는 카프트리오가 낭성 섬유증 환자에게 상당한 임상적 혜택을 제공한다는 점을 보여준다"면서 "오늘 소식은 이제 유럽 전역의 어린 아이들이 이 중요한 의약품으로 혜택을 얻을 수 있게 됐다는 점을 의미한다”고 밝혔다.
CFTR 유전자에 특정 돌연변이가 있는 사람은 CFTR 단백질이 세포 내에서 정상적으로 처리되거나 접히지 않으며 이는 CFTR 단백질이 세포 표면에 도달해 제대로 기능하지 못하게 할 수 있다.
카프트리오는 세포 표면에 CFTR 단백질의 양과 기능을 증가시키는 경구용 의약품이다. 카프트리오에 들어있는 엘렉사카프토와 테자카프토는 함께 작용해 CFTR 단백질의 여러 부위에 결합하면서 세포 표면에서 성숙 단백질의 양을 증가시킨다.
아이바카프토는 CFTR 단백질이 세포막을 거쳐 염분과 수분을 운반하는 능력을 촉진한다.
아이바카프토, 테자카프토, 엘렉사카프토의 복합 작용은 수분을 공급하고 기도에서 점액을 제거하는데 도움을 줄 수 있다. 카프트리오는 미국에서는 트리카프타(Trikafta)라는 상표명으로 승인됐다.
