[의약뉴스] 유럽 집행위원회가 덴마크 제약사 아센디스 파마(Ascendis Pharma)의 부갑상선기능저하증 치료제를 승인했다.
아센디스 파마는 유럽에서 성인 만성 부갑상선기능저하증 환자 치료를 위한 부갑상선호르몬(PTH) 대체요법제 요르비패스(Yorvipath, palopegteriparatide)의 판매 허가를 획득했다고 20일(현지시각) 발표했다.
부갑상선기능저하증은 체내 칼슘/인산 균형을 조절하며 뼈와 신장에 직접 작용하고 장에 간접적으로 작용하는 부갑상선호르몬이 부족해 발생하는 내분비질환이다.
요르비패스는 1일 1회 투여하는 부갑상선 호르몬(PTH 1-34) 전구약물로 트랜스콘(TransCon) PTH라는 명칭으로 개발됐다.
요르비패스 치료는 부갑상선기능저하증 환자 진단 및 관리에 경험이 있는 의사 또는 자격을 갖춘 의료전문가가 시작하고 모니터링해야 한다.
이번 승인은 앞서 올해 9월에 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 요르비패스의 승인을 권고하는 긍정적인 의견을 채택한데 따른 것이다.
CHMP에 의하면 요르비패스는 부갑상선기능저하증 성인 환자를 대상으로 진행된 임상 3상, 이중맹검, 위약대조 연구에서 관찰된 바와 같이 혈청 및 소변 내 칼슘 수치를 정상 범위로 유지할 수 있게 하는 동시에 기존 치료법에서 벗어날 수 있도록 한다는 이점을 갖고 있다.
요르비패스 투여 후 가장 흔한 부작용은 주사부위반응, 두통, 감각이상이었다. 요르비패스를 시작할 때 또는 용량을 증량할 때 고칼슘혈증이 발생할 수 있기 때문에 고칼슘혈증 징후 및 증상을 모니터링해야 한다.
아센디스는 내년 1월에 독일에서 요르비패스를 처음으로 발매할 계획이다.
독일 드레스덴공과대학 의학ㆍ노인의학ㆍ내분비학 교수 로렌츠 호프바우어는 “만성 부갑상선기능저하증을 앓는 환자는 심각한 건강 및 삶의 질 문제에 직면한다. 이 환자들은 질병 근본 원인을 치료하기 위해서 칼슘과 활성 비타민 D로 구성된 기존 요법의 한계와 위험을 뛰어넘는 새로운 치료 옵션을 필요로 한다”고 설명했다.
아센디스 파마의 얀 미켈슨 최고경영자는 “당사는 환자 수요에 초점을 맞추고 과학에 근거한 결정을 내리면서 두 번째 트랜스콘 제품인 요르비패스를 8년 만에 구상부터 EU 판매 허가까지 완료했고 오는 1월 독일 출시를 준비하고 있다”며 “많은 환자들과 의사들이 새로운 치료 옵션을 긴급하게 필요로 하고 있다는 점을 알고 있기 때문에 요르비패스를 널리 제공할 수 있도록 노력하고 있다”고 말했다.
한편 앞서 미국 식품의약국(FDA)은 올해 5월에 트랜스콘 PTH 의약품-기기 복합 제품으로 전달되는 용량의 변동성에 대한 제조 관리 전략과 관련된 우려를 이유로 트랜스콘 PTH의 신약 허가 신청을 반려한 적이 있다.
아센디스 파마는 지난 8월에 FDA와의 Type A 미팅을 수행한 이후 이달 15일에 트랜스콘 PTH의 신약 허가 신청서를 FDA에 재제출한 상태다.
