[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 패썸 파마슈티컬스(Phathom Pharmaceuticals)의 칼륨 경쟁적 위산분비 억제제(P-CAB) 보퀘즈나(Voquezna, 성분명 보노프라잔)를 미란성 위식도역류질환(Erosive GERD) 치료제로 승인했다.

미국 소재의 소화기 질환 치료제 전문기업인 패썸은 FDA가 보퀘즈나 10mg, 20mg을 성인에서 미란성 위식도역류질환으로 알려진 미란성 식도염의 치유, 미란성 위식도역류질환 치유 유지, 미란성 위식도역류질환과 관련된 가슴쓰림 완화를 위한 치료제로 승인했다고 1일(현지시각) 발표했다.

이번 승인은 임상 3상 시험 PHALCON-EE 연구의 긍정적인 결과를 기반으로 이뤄졌다.

이 중추적 임상시험은 미국과 유럽에서 미란성 위식도역류질환 환자 1024명을 등록해 보퀘즈나와 양성자펌프억제제(PPI) 란소프라졸(lansoprazole)을 비교한 무작위, 이중맹검, 다기관 연구다.

임상시험 결과 보퀘즈나 20mg은 모든 등급의 미란성 위식도역류질환 환자들의 8주차까지 완전 치유율에서 란소프라졸 30mg 대비 비열등한 것으로 나타나 일차 평가변수를 충족했다.

완전 치유율은 보퀘즈나 투여군이 93%, 란소프라졸 투여군이 85%였다.

이차 평가변수인 2주 시점에 중등도에서 중증 질환이 있는 환자 치유율은 보퀘즈나 20mg 투여군이 70%, 란소프라졸 30mg 투여군이 53%로 보퀘즈나가 더 우수한 것으로 입증됐다.

또한 보퀘즈나 20mg은 치유 기간 동안 24시간 가슴쓰림 없는 날의 평균 비율에서 란소프라졸 30mg 대비 비열등했다.

임상시험 유지 단계에서 보퀘즈나 10mg은 무작위 배정된 모든 환자를 대상으로 나타난 6개월 치유 유지율이 79%로 란소프라졸 15mg(72%)보다 우수했다.

중등도에서 중증 미란성 위식도역류질환 환자 집단에서 6개월 치유 유지율도 보퀘즈나가 란소프라졸보다 우수했고 각각 75%, 61%로 집계됐다.

보퀘즈나 10mg은 미란성 위식도역류질환 환자의 가슴쓰림 완화에 대한 이차 평가변수로도 평가됐고 6개월 동안 란소프라졸 15mg 대비 비열등성이 확인됐다.

보퀘즈나 투여군의 이상반응 발생률은 란소프라졸 투여군과 유사했다.

치유 단계에서 가장 흔하게 발생한 이상반응은 위염, 설사, 복부팽만, 복통, 오심이었다.

유지 단계에서 가장 흔한 이상반응은 위염, 복통, 소화불량, 고혈압, 요로 감염이었다.

패썸의 테리 커란 최고경영자는 “이번 승인은 환자와 의료인을 위해 소화기 질환 치료 환경을 변화시키려는 패썸의 노력을 증명하는 것으로 미국 미란성 위식도역류질환 시장에서 30년 만에 처음으로 중요한 혁신을 제공한다”고 말했다.

이어 “미란성 위식도역류질환은 극심한 통증을 유발할 수 있고 환자에게 큰 영향을 미치는 경우가 많지만, 연구에 따르면 환자와 의료인들은 현재 치료법에 크게 만족하지 못하고 있다"면서 "우리는 거대한 의료 수요를 충족시킬 수 있는 계열 내 최초의 치료 옵션을 승인받아 흥분하고 있다”고 밝혔다.

미국에서 보퀘즈나는 작년에 헬리코박터 파일로리균 감염 치료제로 승인된 적이 있다. 하지만 발암 의심물질이 발견돼 출시가 보류됐었다.

이번 승인에 앞서 패썸은 FDA로부터 재제형화한 보퀘즈나를 헬리코박터 파일로리균 감염 치료제로 승인받았다.

패썸은 미국에서 보퀘즈나를 올해 12월에 발매할 예정이다.