[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 스위스 제약사 산테라 파마슈티컬스(Santhera Pharmaceuticals)의 듀센 근이영양증(DMD) 치료제를 승인했다.
산테라는 FDA가 2세 이상 소아 및 성인 듀센 근이영양증 환자의 치료를 위한 아감리(Agamree, 성분명 바모롤론) 내복현탁액 40mg/ml을 승인했다고 27일(현지시각) 발표했다.
듀센 근이영양증은 진행성 근육 기능장애를 특징으로 하는 희귀하고 생명을 위협하는 신경근육질환으로 보행 장애, 호흡 부전, 사망을 초래할 수 있다.
현재 표준 치료에는 코르티코스테로이드가 포함되는데 종종 상당한 부작용을 수반할 수 있는 것으로 알려졌다.
아감리는 기존 스테로이드 제제보다 안전성 및 내약성 프로파일이 우수하기 때문에 듀센 근이영양증 환자의 미충족 의료 수요를 해결하는 새로운 코르티코스테로이드 치료 옵션을 제공한다.
이번 승인은 개방표지 연구 3건에서 수집된 안전성 정보를 보완하는 중추적인 임상 2b상 VISION-DMD 연구의 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 임상시험에서 아감리는 하루 2~6mg/kg 용량으로 최대 48개월 동안 투여됐다.
아감리는 현재 표준 치료제인 코르티코스테로이드와 비교했을 때 유사한 효능을 보였고 골 건강, 성장 궤적 및 행동과 관련된 이상사례는 더 적은 것으로 나타났다.
산테라는 이러한 개발 프로그램의 연구를 파트너사인 레베라젠 바이오파마(ReveraGen BioPharma)와 협력해 수행했다.
산테라는 올해 7월에 미국 제약사 카탈리스트 파마슈티컬스(Catalyst Pharmaceuticals)와 아감리에 대한 독점 북미 라이선스 계약을 체결했다.
카탈리스트는 산테라로부터 북미 지역에서 듀센 근이영양증 및 기타 잠재적인 적응증에 대한 아감리 독점 라이선스 및 상업적 권리를 인수했다.
이번 승인에 따라 카탈리스트는 산테라에게 3600만 달러를 지급할 예정이다.
또한 향후 최대 1억5000만 달러의 매출 기반 마일스톤 금액과 로열티를 지급하기로 했으며 북미 지역에서 모든 적응증에 대한 제3자 로열티 의무를 부담하기로 했다.
산테라는 아감리 미국 판매 허가를 카탈리스트에게 양도할 것이며 카탈리스트는 미국에서 내년 1분기에 아감리를 출시할 계획이다.
최근 유럽에서는 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 아감리 승인에 대해 긍정적인 의견을 채택했다.
유럽 집행위원회는 올해 안에 아감리 승인 여부를 결정할 것으로 예상되고 있다.
아감리는 미국과 유럽 모두에서 듀센형 근이영양증 치료제로 완전 승인된 유일한 의약품이 될 수 있다.
산테라의 다리오 에크룬드 CEO는 “유럽의약품청 CHMP의 긍정적인 의견이 나온 이후 몇 주 만에 FDA 승인을 획득하게 돼 매우 기쁘다"면서 "이는 이 쇠약성 질환에 대해 효과적이고 내약성이 우수한 치료제가 필요한 듀센형 근이영양증 환자에게 매우 중요한 순간”이라고 말했다.
이어 “오늘은 산테라 팀에게 매우 만족스러운 날이며 바모롤론 프로그램에 참가한 환자와 가족, 의사에게 감사드리며, 미국에서 제품 상용화를 준비하는 파트너사인 카탈리스트 파마슈티컬스와 긴밀하게 협력할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
