[의약뉴스] 프랑스 제약사 세르비에가 미국에서 아이소시트르산 탈수소효소 1(IDH1, Isocitrate dehydrogenase 1) 돌연변이 표적 항암제 팁소보(Tibsovo, 성분명 아이보시데닙)의 적응증 추가 승인을 획득했다.
세르비에는 미국 식품의약국(FDA)이 팁소보를 IDH1 변이 재발성 또는 불응성 골수형성이상증후군(MDS) 환자의 치료제로 승인했다고 24일(현지시각) 발표했다.
팁소보는 분자적으로 정의된 이 아집단에서 재발성/불응성 골수형성이상증후군을 진단받은 환자를 위해 승인된 최초이자 유일한 표적 치료제다. 이는 미국에서 팁소보의 5번째 적응증이다.
FDA에 의하면 골수형성이상증후군은 골수 전구세포의 돌연변이가 건강한 혈액세포 수의 부족으로 이어질 때 발생할 수 있는 희귀 혈액암이다.
IDH1 돌연변이는 전체 골수형성이상증후군 환자의 3.6%에서 발견된다.
이번 적응증 승인은 IDH1 변이 재발성/불응성 골수형성이상증후군 환자 18명을 대상으로 실시된 중추적 임상 1상, 개방표지 연구에 의해 뒷받침된다.
임상시험에서 팁소보로 치료받은 환자들의 완전 관해율(CR)은 38.9%, 객관적 반응률(ORR)은 83.3%로 나타났다. 완전 관해까지 걸린 시간의 중앙값은 1.9개월이었다.
데이터 컷오프 시점에 완전 관해 지속기간은 중앙값에 도달하지 않았고 전체 생존기간 중앙값은 35.7개월로 분석됐다. 치료 전에 적혈구 또는 혈소판 수혈을 받아야 했던 환자 9명 중 66.7%(6명)은 베이스라인부터 56일 이상 동안 수혈을 받지 않을 수 있게 됐다.
전반적으로 치료 관련 이상반응은 팁소보의 알려진 안전성 프로파일과 일치했다.
앞서 미국에서 팁소보는 75세 이상이거나 집중 유도 화학요법을 사용할 수 없게 하는 동반질환이 있는 새로 진단된 IDH1 변이 급성골수성백혈병(AML) 성인 환자를 위한 단독요법 및 아자시티딘(azacitidine)과의 병용요법, 재발성 또는 불응성 급성골수성백혈병 성인 환자의 치료제, 이전에 치료받은 적이 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암종 성인 환자의 치료제로 승인된 바 있다.
또한 팁소보는 유럽연합, 호주, 중국 등 전 세계 다수의 국가에서 5개의 적응증에 허가됐다.
세르비에의 영업 총괄 아르준 프라사드는 “세르비에는 치료하기 어렵고 힘든 암을 앓는 환자들을 돕는 지속적인 혁신을 통해 IDH 변이 억제 분야를 선도하고 있다는 점을 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
이어 “IDH1 변이 재발성 또는 불응성 골수형성이상증후군 환자를 위한 최초이자 유일한 표적 치료제로서 팁소보 승인은 미충족 수요가 높은 분야에서 중요한 진전을 이루고 적절한 치료제를 적시에 적절한 환자에게 제공하려는 당사의 노력을 강화한다”고 말했다.
