[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)의 왜소증 치료제 복스조고(Voxzogo, vosoritide)를 5세 미만의 소아 환자에도 사용할 수 있도록 확대 승인했다.
바이오마린은 미국 FDA가 골단(성장판)이 열려 있는 연골무형성증 소아 환자에서 키 성장을 증가시키는 복스조고의 추가 신약 승인 신청을 승인했다고 20일(현지시각) 발표했다.
이 적응증은 연간 성장 속도 개선을 바탕으로 가속 승인 절차 하에 허가됐다. 복스조고는 미국에서 2021년 11월에 5세 이상 소아 연골무형성증 환자의 치료제로 처음 승인됐다.
이번 적응증 확대에 따라 성장판이 열려 있는 모든 연령의 소아에게 복스조고를 사용할 수 있게 됐다. 미국에서는 5세 미만의 연골무형성증 환자가 800명가량 있는 것으로 추산된다.
바이오마린은 5세 이하의 소아를 대상으로 복스조고의 안전성과 유효성을 평가하는 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상 2상 시험을 실시했다.
이 임상시험의 결과와 5세 이상의 소아 환자를 대상으로 실시된 적절하고 잘 대조된 임상 3상시험의 증거는 골단이 열려 있는 모든 연령의 소아 연골무형성증 환자에서 복스조고의 안전성 및 유효성을 확립했다.
5세 미만 소아에서 복스조고의 전반적인 안전성 프로파일은 다른 연령의 소아에서 관찰된 것과 유사했다.
최근 유럽소아내분비학회 회의에서는 복스조고에 대한 개방표지, 장기 임상 2상 연장 연구 데이터가 발표됐다. 임상시험 결과 복스조고를 4년 동안 투여받은 2세 이상 소아 환자는 같은 연령 및 성별의 치료받지 않은 소아 환자와 비교했을 때 평균 신장 Z 점수가 1.1~1.4 표준편차 개선됐고 평균 신장이 6.3~7.8cm 증가한 것으로 나타났다.
또한 3년 동안 복스조고로 치료받은 2세 미만의 소아 환자의 경우 평균 신장 Z 점수가 0.8~1.0 표준편차 개선됐고 신장이 3.5~3.9cm 증가했다.
바이오마린은 2021년에 복스조고를 처음 출시한 이후 전 세계에서 이 의약품에 대한 환자 수요가 증가하고 있다며 최근 이러한 추가적인 수요를 충족하기 위한 2024년 및 그 이후의 충전 및 마감 약정을 더 많이 확보할 수 있었다고 설명했다.
현재 복스조고는 유럽에서는 성장판이 열려 있는 2세 이상 소아 연골무형성증 환자의 치료제로 승인됐다.
지난 9월에 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 복스조고를 골단이 닫히지 않은 생후 4개월 이상 소아 연골무형성증 환자의 치료제로 적응증을 확대 허가할 것을 권고했다. 유럽 집행위원회는 CHMP 권고를 고려해 올해 안에 최종 결정을 내릴 예정이다.
일본에서 복스조고는 성장판이 열려 있는 소아 연골무형성증 환자에게 출생 이후부터 사용할 수 있도록 승인됐다.
바이오마린의 전 세계 연구개발 대표 행크 푹스 박사는 “이제 복스조고를 모든 연령의 연골무형성증 소아 환자에게 사용할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다”며 “이 임상 프로그램을 발전시키는데 있어 중요한 역할을 해 온 연골무형성증 커뮤니티, 의사, 아동 및 가족의 협력에 감사드린다”고 말했다.
그러면서 “당사는 연골형성저하증을 포함한 다른 유전성 저신장 질환에 대한 복스조고의 잠재적인 역할도 더 이해할 수 있길 기대하고 있다”고 덧붙였다.
