[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 벨기에 기반 제약기업 UCB의 전신 중증 근무력증(gMG) 치료제 신약 질브리스크(Zilbrysq, 성분명 질루코플란)를 승인했다.
UCB는 FDA가 질브리스크를 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성인 성인 환자의 전신 중증 근무력증 치료제로 승인했다고 17일(현지시각) 발표했다.
질루코플란은 1일 1회 피하 투여하는 최초의 보체 성분 5(C5)의 표적 펩타이드 억제제다. 항아세틸콜린 수용체 항체 양성인 전신 중증 근무력증 성인 환자가 자가 투여할 수 있는 유일한 1일 1회 gMG 표적 치료제다.
보체 C5 억제제로서 질루코플란은 표적 작용 기전을 통해 신경근 접합부에 대한 보체 매개 손상을 억제한다.
정맥 투여하는 치료제와 비교했을 때 자가 투여 치료제의 이점은 병원을 오가는 시간을 단축하고 일에 대한 간섭을 줄이며 독립성을 높일 수 있다는 점 등이 있다.
펩타이드인 질루코플란은 단클론항체 C5 억제제와 달리 추가 투여 없이 정맥 내 면역글로불린, 혈장교환술과 병용할 수 있다.
이번 FDA 승인은 올해 5월에 란셋 뉴롤로지(The Lancet Neurology)에 게재된 RAISE 임상시험에서 나온 안전성 및 유효성 데이터에 의해 뒷받침된다. RAISE는 항아세틸콜린 수용체 항체 양성 전신 중증 근무력증 성인 환자를 대상으로 질루코플란의 유효성, 안전성 프로파일, 내약성을 평가한 다기관, 임상 3상, 무작위, 이중맹검, 위약대조 연구다.
이 임상시험에서 질루코플란은 경증에서 중증의 광범위한 환자를 대상으로 12주 차에 다양한 환자 및 임상의 보고 결과에서 신속하고 일관되며 통계적으로 유의한 혜택을 제공한 것으로 나타났다.
임상시험 일차 평가변수는 중증 근무력증 일상생활 수행 능력 평가척도 MG-ADL(Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living) 점수 변화였고 이차 평가변수는 근육 쇠약을 평가하는 정량적 중증 근무력증(QMG, Quantitative Myasthenia Gravis) 총점수로 평가됐다.
질루코플란 치료는 위약과 비교했을 때 12주 차 MG-ADL 총점수와 QMG 총점수를 베이스라인에서 통계적으로 유의하게 개선했다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 주사부위반응, 상기도감염, 설사 등이다.
UCB 최고의료책임자인 이리스 뢰프 프리드리히 부사장은 “지금까지 gMG 환자들은 불편하고 시간이 많이 걸릴 수 있는 정맥 내 투여하는 C5 치료제만 이용할 수 있었다. 이제 1일 1회 자가 투여하는 피하주사용 표적 보체 C5 억제제인 질루코플란이 옵션으로 추가됨에 따라 광범위한 경증에서 중증의 AChR 항체 양성 gMG 성인 환자들이 더 큰 독립성을 가질 수 있길 바란다”고 말했다.
이어 “앞서 지난 여름에 미국에서 승인되고 출시된 FcRn 차단제 로자놀릭시주맙(상표명 리스티고)을 포함하는 당사의 포트폴리오는 환자와 의료진이 필요에 따라 맞는 치료제를 선택할 수 있도록 지원할 것이다”고 밝혔다.
UCB의 장 크리스토프 텔리에 CEO는 “FDA의 질루코플란 승인을 통해 gMG 커뮤니티에 대한 지원을 확대할 수 있게 돼 매우 자랑스럽고 기쁘게 생각한다”면서 “UCB가 서로 다른 작용 기전의 두 가지 표적 치료제 포트폴리오와 함께 이 종종 쇠약하게 만드는 희귀질환을 앓는 환자에게 진정으로 맞춤화된 획기적인 환자 가치를 제공할 수 있는 경험을 보유한 유일한 회사라고 확신한다”고 강조했다.
