[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약사 아델릭스(Ardelyx)의 만성 신장병 관련 고인산혈증 치료제를 허가했다.
아델릭스는 FDA가 투석 중인 만성 신장병 성인 환자에서 혈청 인 농도 감소를 위한 최초이자 유일한 인산염 흡수 억제제인 엑스포자(Xphozah, 성분명 테나파노)를 승인했다고 17일(현지시각) 발표했다.
엑스포자는 1일 2회 경구 복용하는 정제로, 인산염 흡수를 주요 경로를 통해 차단하는 계열 내 최초의 작용 기전을 제공한다.
FDA는 엑스포자를 현재 표준 치료인 인산염 결합제 치료에 대한 반응이 불충분하거나 인산염 결합제 치료에 내약성이 없는 환자의 추가요법제로 승인했다.
이번 승인은 다양한 환자 1000명 이상을 대상으로 엑스포자 단독요법 및 인산염 결합제 치료와의 병용요법을 평가한 임상 3상 시험 3건을 포함해 포괄적인 개발 프로그램을 기반으로 이뤄졌다.
엑스포자는 PHREEDOM, BLOCK, AMPLIFY 임상시험에서 일차 및 주요 이차 평가변수를 충족했다. 이 임상시험 3건의 데이터에 따르면 엑스포자는 유지 혈액투석 환자의 혈청 인 농도를 유의하게 감소시킨 것으로 입증됐다.
임상시험에서 엑스포자로 치료받은 투석 중인 만성 신장병 환자의 최소 5% 이상에서 보고된 유일한 이상반응은 설사였고 환자의 43~53%에서 발생했다. 엑스포자 치료군에서 발생한 설사는 대부분 경증에서 중등증이었고 시간이 지남에 따라 또는 용량 감량 후 해결됐다. 중증 설사는 엑스포자 치료군의 5%에서 보고됐다.
아델릭스는 엑스포자를 임상 진료에 통합하기 위해 다양한 옵션을 평가하는 개방표지 임상시험 2건인 OPTIMIZE와 NORMALIZE도 완료했다.
앞서 아델릭스는 2021년에 미국에서 아델릭스의 승인을 획득하는데 실패한 적이 있다. 이후 아델릭스는 이의를 신청했는데 작년 말에 FDA가 자문위원회 의견에 따라 이의를 수용하면서 올해 초에 허가를 재신청했다.
아델릭스의 마이크 랍 최고경영자는 “엑스포자 승인은 인산염 결합제 치료에도 불구하고 인 농도가 높은 환자에게 새로운 기전과 새로운 옵션을 제공한다는 점에서 투석 환자, 환자 가족, 신장병 치료 커뮤니티에 중요한 이정표”라면서 “이는 아델릭스의 모든 직원들에게도 중요한 성과다”고 말했다.
그러면서 “신장 커뮤니티에서 엑스포자 출시에 대한 기대와 열기가 매우 높고 자사의 세계적인 수준의 팀은 계열 내 최초의 제품을 통해 좋은 위치의 시장에 진출할 예정이다”고 밝혔다.
미국 스탠퍼드 의대 글렌 처토우 교수는 “유지 투석을 받는 환자의 대다수가 인산염 결합제 치료에도 불구하고 혈청 인 농도 목표를 달성하지 못하기 때문에 고인산혈증 관리는 지속적인 임상적 과제로 남아있다”고 설명했다.
이어 “엑스포자는 인산염 결합제가 아니고, 인산염 흡수 억제제다. 인산염 결합제 치료에 적절히 반응하지 않는 환자에서 엑스포자는 혈청 인 농도 목표 달성 환자 비율을 높이는데 도움이 되는 것으로 나타났다. 엑스포자가 보완적인 작용 기전의 새로운 치료 옵션을 제공함으로써 고인산혈증 환자 치료를 발전시킬 수 있다고 생각한다”고 말했다.
아델릭스는 미국에서 엑스포자를 오는 11월에 출시할 예정이다.
