[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 화이자의 궤양성 대장염 치료 신약 벨시피티(Velsipity, 성분명 에트라시모드)를 승인했다.
화이자는 FDA가 중등도에서 중증의 활동성 궤양성 대장염 성인 환자를 위한 1일 1회 경구 복용하는 선택적 스핑고신-1 포스페이트(sphingosine-1-phosphate, S1P) 수용체 조절제 벨시피티를 승인했다고 13일(현지시각) 발표했다.
벨시피티의 승인된 권장 용량은 2mg이다.
이번 승인은 이전에 최소 한 가지 이상의 보편적인 치료제, 생물학적제제, 야누스키나아제(JAK) 억제제 치료에 실패했거나 내약성이 없는 궤양성 대장염 환자의 임상적 관해에 대해 벨시피티 2mg 1일 1회 투여의 안전성과 효능을 평가한 ELEVATE UC 임상 3상 프로그램의 결과를 기반으로 이뤄졌다.
해당 프로그램 임상시험 ELEVATE UC 52 및 ELEVATE UC 12에 참가한 환자의 약 3분의 2는 생물학적제제 또는 JAK 억제제 치료 경험이 없었다. 두 연구는 궤양성 대장염에 대한 첨단(advanced) 치료제 연구 중 유일하게 고립된 직장염 환자를 포함해 진행됐다.
벨시피티는 두 임상시험에서 모든 일차 및 주요 이차 유효성 평가변수를 달성했고 이전 연구와 일치하는 양호한 안전성 프로파일을 보였다.
ELEVATE UC 52에서 12주 이후 임상적 관해에 도달한 환자 비율은 벨시피티 투여군이 27%, 위약군이 7%였고 52주 차 임상적 관해율은 벨시피티 투여군이 32%, 위약군이 7%였다. ELEVATE UC 12에서 임상적 관해율은 벨시피티 투여군이 26%, 위약군이 15%로 집계됐다.
벨시피티는 12주 차에 내시경적 개선, 점막 치유를 포함한 모든 주요 이차 유효성 평가변수를 충족했다. 벨시피티 투여 후 가장 흔하게 보고된 이상반응은 두통, 간 검사 수치 상승, 어지러움이다.
이 프로그램의 전체 결과는 올해 3월에 의학학술지 란셋(The Lancet)에 실렸다.
ELEVATE 프로그램 연구자인 스웨디시메디컬센터의 마이클 치오리언 박사는 “궤양성 대장염의 예측할 수 없는 특성 때문에 이 질환이 있는 사람들은 시간이 지남에 따라 여러 다양한 치료제를 반복해서 사용해야 할 수 있다. 또한 환자들은 생물학적제제 같은 주사제 사용에 대해 불안해 할 수 있다”고 설명했다.
그러면서 “첨단 치료 옵션이 필요하고 하루에 한 번 복용하는 알약의 편리함을 선호하는 환자에게는 벨시피티 같은 새롭고 효과적인 옵션이 중요하다”며 “벨시피티는 유익성-위험성 프로파일이 양호한 입증된 첨단 치료제다”고 말했다.
화이자의 앤절라 황 최고상업책임자 겸 글로벌바이오의약품사업부 사장은 “벨시피티는 중등도에서 중증의 활동성 궤양성 대장염을 앓고 있는 성인 환자에게 유익한 유익성-위험성 프로파일을 지닌 1일 1회 경구용 알약으로 스테로이드 없이 관해에 도달할 수 있는 기회를 제공한다”며 “벨시피티 승인은 이 만성 질환에 대한 새로운 치료제가 필요하고 첨단 치료를 시작할 준비가 된 궤양성 대장염 환자에게 중요한 이정표다”고 강조했다.
현재 화이자는 캐나다, 호주, 멕시코, 러시아, 스위스, 싱가포르를 포함한 전 세계 국가에서 벨시피티 허가 신청서를 제출한 상태다. 유럽의약품청(EMA)도 벨시피티 판매 허가 신청을 접수했고 내년 초에 승인 여부를 결정할 것으로 예상되고 있다.
화이자는 2022년에 아레나 파마슈티컬스를 67억 달러에 인수하면서 에트라시모드를 획득했다.
