[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 앨나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)의 RNA 간섭(RNAi) 치료제 온파트로(Onpattro, 성분명 파티시란)의 적응증 확대 승인을 권고했다.
앨나일람은 트랜스티레틴 매개(ATTR) 아밀로이드성 심근병증 치료제로 개발 중인 RNAi 치료제 파티시란의 추가 신약허가신청(sNDA)에 대해 논의하기 위해 소집된 FDA 심혈관ㆍ신장약물자문위원회(CRDAC) 회의에서 긍정적인 결과가 나왔다고 13일(현지시각) 밝혔다.
자문위원회는 찬성 9표, 반대 3표로 ATTR 아밀로이드성 심근병증 치료에서 파티시란이 제공하는 혜택이 위험성보다 크다고 결론 내렸다.
이 같은 긍정적인 결정은 추가 신약허가신청을 뒷받침하는 자료에 대한 논의를 바탕으로 이뤄졌다.
파티시란은 APOLLO-B 임상 3상 시험에서 심근병증을 동반한 ATTR 아밀로이드증 환자들의 기능적 능력, 건강 상태, 삶의 질을 개선시킨 것으로 나타났다.
작년에 공개된 결과에 따르면 파티시란은 6분 보행검사(6-MWT)로 측정된 기능적 능력에 대해 위약보다 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 효과를 보였다.
치료 12개월 시점에 파티시란 투여군과 위약군의 6분 보행 거리 차이는 14.7미터였다.
또한 파티시란은 캔자스시티심근병증설문지 전체요약(KCCQ-OS) 점수로 측정된 건강 상태와 삶의 질을 유의하게 개선시켰다. 파티시란 투여군과 위약군의 KCCQ-OS 점수 최소제곱평균 차이는 3.7점으로 분석됐다.
모든 환자들은 치료 12개월 이후 개방표지 연장 기간 동안 파티시란을 투여 받았다. 올해 5월에 공개된 18개월 결과에 의하면 기능적 능력, 건강 상태, 삶의 질에 대한 효과가 지속된 것으로 확인됐다.
이 임상시험에서 파티시란은 기저 질환 및 알려진 안전성 프로파일과 일치하는 고무적인 안전성 프로파일을 입증했다.
앨나일람의 푸쉬칼 가르그 최고의료책임자는 “오늘 자문위원회의 긍정적인 회의 결과는 APOLLO-B 임상 3상 시험에서 관찰된 유효성 및 안전성 데이터를 통해 뒷받침된다.
이는 ATTR 아밀로이드성 심근병증 환자에게 질병 근본 원인을 해결하고 기능적 능력 및 삶의 질에 의미 있는 혜택을 제공하는 새로운 치료 옵션을 제공하는데 있어 또 다른 진전이다”고 말했다.
FDA 심혈관ㆍ신장약물자문위원회는 심혈관질환과 신장질환 치료에 사용하는 의약품에 대해 독립적인 전문가 의견 및 권고를 제공한다. 자문위원회 권고에 구속력은 없지만 FDA는 승인 여부 결정을 내릴 때 이를 고려한다.
FDA는 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따라 오는 10월 8일까지 온파트로 적응증 확대 승인 여부를 결정하기로 했다.
온파트로는 미국에서 2018년에 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 다발신경병증 치료제로 처음 승인됐다.
