[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 다발골수종 환자에서 자가조혈모세포이식(ASCT)을 위한 조혈모세포 가동화 및 채집에 사용하는 신약을 승인했다.
이스라엘 기반의 바이오제약회사 바이오라인Rx(BioLineRx)는 미국 FDA가 다발골수종 환자에서 조혈모세포를 말초혈액으로 이동시켜 채집한 이후 자가 이식을 하기 위해서 필그라스팀(filgrastim, G-CSF)과 병용해 피하주사로 투여하는 아펙스다(Aphexda, motixafortide)를 승인했다고 11일(현지시각) 발표했다.
자가조혈모세포이식은 다발골수종 표준 치료 패러다임의 일부이며 환자들의 생존을 연장할 수 있다. 이식 성공 여부는 치료 과정에서 조혈모세포의 적절한 가동화 여부에 달려있다.
다만 환자의 최대 47%는 한 번의 성분채집술 이후 ASCT를 위해 목표한 수의 조혈모세포를 수집하는데 어려움을 겪는다.
회사 측에 따르면 높은 연령, 3~4가지 병용요법을 포함한 레날리도마이드 함유 요법에 대한 노출이 조혈모세포 가동화 문제와 관련이 있다.
이번 아펙스다 승인은 다발골수종 환자의 자가 이식을 위한 조혈모세포 가동화 시 아펙스다+필그라스팀 병용요법과 위약+필그라스팀을 비교한 무작위, 이중맹검, 위약대조, 2파트 임상 3상 시험인 GENESIS의 결과를 기반으로 이뤄졌다.
중앙검사실 측정 결과 아펙스다+필그라스팀 병용요법 환자군의 67.5%는 두 번의 성분채집술 동안 6 × 106 이상의 CD34+ cells/kg의 조혈모세포 채집 목표를 달성했고 이에 비해 위약+필그라스팀 투여군에서 이 같은 환자 비율은 9.5%였다.
또한 지역검사실 측정에 따르면 최대 두 번의 성분채집술 동안 조혈모세포 채집 목표에 달성한 환자 비율은 아펙스다+필그라스팀 병용요법군이 92.5%, 위약군이 21.4%였다. 지역검사실 데이터는 민감도 분석에 사용됐다.
GENESIS 임상시험에는 자가조혈모세포이식을 받는 전형적인 다발골수종 환자를 대표하는 것으로 간주되는 환자들이 포함됐다. 환자들의 평균 연령은 63세였고 약 70%는 레날리도마이드 함유 유도요법을 받았다.
아펙스다+필그라스팀 병용요법 투여군은 24시간 동안 1회 투여로 위약+필그라스팀 투여군 대비 조혈모세포가 4배 이상 가동화된 것으로 나타났다.
GENESIS에서 안전성은 아펙스다+필그라스팀 병용요법을 받은 다발골수종 환자 92명, 위약+필그라스팀을 투여받은 환자 42명에서 평가됐다.
중대한 이상반응은 아펙스다+필그라스팀 병용요법군의 5.4%에서 발생했다. 이러한 반응에는 구토, 주사부위반응, 과민반응, 주사부위 연조직염, 저칼륨혈증, 저산소증이 포함된다. 가장 흔하게 발생한 이상반응은 주사부위반응, 가려움증, 홍조, 등통증이다.
바이오라인Rx의 필립 설린 최고경영자는 “현재 다발골수종 환자 집단을 대표하는 환자를 대상으로 한 GENESIS 임상시험에서 나온 강력한 효능 데이터를 고려할 때 아펙스다가 미충족 수요를 해결하고 이 치료하기 어려운 암에 대한 새로운 치료 패러다임을 도입하는데 중요한 역할을 할 것으로 믿는다”면서 “당사는 환자, 의사, 이식팀에 조혈모세포 가동화에서 중요한 혁신을 제공하기 위해 끊임없이 노력하고 있다”고 말했다.
바이오라인Rx는 미국에서 이번 달 말에 아펙스다를 출시할 계획이다.
