[의약뉴스] 미국 제약회사 크리네틱스 파마슈티컬스(Crinetics Pharmaceuticals)가 심각한 희귀질환인 말단비대증 치료 신약 후보물질의 임상 3상 시험에서 성공적인 결과를 얻었다.
크리네틱스는 1일 1회 경구용 신약 후보물질 팔투소타인(paltusotine)이 임상 3상 시험 PATHFNDR-1의 1차 평가변수와 모든 2차 평가변수를 충족했다는 긍정적인 결과를 확보했다고 10일(현지시각) 발표했다.
PATHFNDR-1은 표준 치료제인 주사형 데포 소마토스타틴 유사체에서 전환한 말단비대증 환자를 대상으로 진행 중인 무작위, 이중맹검, 위약대조 36주 치료기간 및 선택적 개방표지 연장 연구다.
이 연구에는 옥트레오티드(octreotide) 또는 란레오티드(lanreotide) 데포 단독요법으로 생화학적으로 조절된 말단비대증 참가자들이 등록됐다. PATHFNDR-1은 현재 진행 중인 팔투소타인의 위약대조 임상 3상 시험 2건 중 하나다.
시험 결과 팔투소타인은 1차 평가변수인 인슐린 유사 성장인자 1(IGF-1) 농도가 정상 상한치의 1.0배 이하로 유지된 비율 면에서 위약 대비 통계적으로 유의한 효과를 나타냈다.
팔투소타인 투여군에서 이 같은 참가자 비율은 83%(25/30)였고 이에 비해 위약군은 4%(1/28)였다.
또한 팔투소타인은 모든 2차 평가변수에서도 통계적으로 유의한 효능이 입증됐다. 팔투소타인 투여군은 주사형 표준 치료에서 전환한 이후 평균 IGF-1 농도가 유지됐고 이에 반해 위약군은 증가했다.
또한 팔투소타인 투여군은 주사형 표준 치료에서 전환한 이후 말단비대증 증상 일지 점수가 유지된 것으로 확인됐고 이에 반해 위약군은 점수가 증가했다.
성장호르몬(GH) 농도 1ng/mL 미만을 유지한 참가자 비율은 팔투소타인 투여군이 87%(20/23), 위약군이 28%(5/18)로 집계됐다.
팔투소타인은 내약성이 우수했고 팔투소타인으로 치료받은 참가자에서 심각하거나 중증 이상반응은 보고되지 않았다.
팔투소타인 투여군에서 가장 흔하게 보고된 치료 후 이상반응은 관절통, 두통, 설사, 복통, 오심 등이다.
크리네틱스는 PATHFNDR-1 결과에 대한 전체 분석을 진행 중이며 향후 학술대회에서 자세한 결과를 발표할 예정이다.
팔투소타인의 두 번째 임상 3상 시험인 PATHFNDR-2는 치료 경험이 없거나 현재 약물 치료를 받지 않고 있는 말단비대증 환자들을 대상으로 진행되고 있고 내년 1분기 안에 톱라인 데이터가 도출될 것으로 예상되고 있다.
크리네틱스는 PATHFNDR-2 연구에서도 성공적인 결과가 나올 경우 내년 안에 미국 식품의약국(FDA)에 팔투소타인을 새로 진단된 환자와 다른 치료에서 전환하는 환자를 포함해 약물 치료가 필요한 모든 말단비대증 환자를 위한 치료제로 승인 신청할 계획이다.
이외에도 크리네틱스는 다른 적응증인 카르시노이드 증후군이 있는 환자를 대상으로 팔투소타인을 평가하는 개방표지 임상 2상 시험을 진행 중이며 올해 안에 예비 결과를 공개하기로 했다.
크리네틱스의 스콧 스트러더스 최고경영자는 “당사는 팔투소타인을 말단비대증 환자들이 선호하는 치료 옵션이 될 수 있도록 설계했다”면서 “팔투소타인이 승인될 경우 1일 1회 경구 복용하는 간편한 치료제에 대한 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있을 것이라는 확신을 더욱 강화하는 PATHFNDR-1의 결과에 매우 흥분하고 있다”고 밝혔다.
이어 “이 데이터는 주사형 표준 치료에서 팔투소타인으로 전환한 이후 안정적이고 지속적으로 질병을 조절할 수 있음을 보여준다”며 “내년 초에 PATHFNDR-2 연구가 완료되는 대로 최대한 빨리 승인을 신청할 계획”이라고 말했다.
이번 소식이 전해진 이후 크리네틱스의 주가는 60% 이상 급등했다.
