[의약뉴스] 존슨앤드존슨이 유럽에서 요로상피암 표적치료제 발베사(성분명 얼다피티닙)의 판매 허가를 신청했다.
존슨앤드존슨 산하 얀센은 유럽의약품청(EMA)에 1일 1회 경구용 범-FGFR(섬유아세포성장인자수용체) 티로신 키나아제 억제제 얼다피티닙의 승인을 신청하는 판매 허가 신청서를 제출했다고 8일(현지시각) 발표했다.
유럽에서 얼다피티닙은 FGFR3 유전자 변이를 보유하고 있고 PD-1 또는 PD-L1 억제제를 포함한 최소 한 가지 이상의 치료 도중 또는 이후 질병이 진행된 국소 진행성 수술 불가능 또는 전이성 요로상피암 성인 환자의 치료제로 신청됐다.
요로상피암은 가장 흔한 유형의 방광암이며 전이성 요로상피암 환자의 최대 20%는 FGFR 변이를 가진 것으로 알려졌다.
전이성 요로상피암 환자는 예후가 좋지 않고 혁신적인 치료제에 대한 수요가 여전히 높다.
이번 판매 허가 신청은 얼다피티닙과 항암화학요법의 유효성과 안전성을 평가한 무작위, 대조군, 개방표지, 다기관 임상 3상 THOR 시험 코호트 1의 데이터를 기반으로 한다.
시험 결과 얼다피티닙 투여군은 사전 정의된 중간 분석 데이터 확정 시점 기준으로 전체 생존기간 중앙값이 1년 이상인 것으로 나타나면서 1차 평가변수를 충족했다.
임상시험의 독립적인 데이터안전성모니터링위원회는 중간 결과에서 화학요법 대비 얼다피티닙의 우월성에 대한 사전 정의된 기준이 충족됨에 따라 연구를 중단하고 화학요법군으로 무작위 배정된 환자에게 얼다피티닙으로 전환할 수 있는 기회를 제공할 것을 권고했다.
임상시험에서 관찰된 얼다피티닙의 안전성 프로파일은 이전에 전이성 요로상피암 환자에서 보고된 얼다피티닙의 안전성 프로파일과 일치했다. THOR 임상시험의 중추적인 데이터는 2023 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 소개됐다.
얀센 리서치앤드디벨롭먼트 고형암 임상개발 부사장 키란 파텔은 “이번 제출과 얼다피티닙에 대한 얀센의 지속적인 연구는 전이성 요로상피암 같은 치명적인 질환을 포함해 미충족 수요가 높은 분야에서 절실히 필요한 표적 치료제를 제공하려는 자사의 노력을 강화한다”고 말했다.
이어 “얼다피티닙은 진행성 FGFR 변이 요로상피암에 유망한 결과를 보였고 이번 제출은 향후 환자들의 결과를 개선하는데 있어 중요한 진전이 될 것”이라며 “얼다피티닙의 OS 개선 혜택은 모든 요로상피암 환자에서 FGFR 변이에 대한 생체표지자(Biomarker) 검사의 필요성을 뒷받침하는 결과이기도 하다”고 강조했다.
얼다피티닙은 2019년에 미국 식품의약국(FDA)에 의해 FGFR3 또는 FGFR2 유전자 변이를 보유하고 있고 이전에 최소 한 가지 이상의 백금 함유 화학요법 도중 또는 이후 진행된 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자의 표적 치료제로 가속 승인된 바 있다.
얀센은 지난달 말에 임상 3상 THOR 시험의 코호트 1 자료를 토대로 얼다피티닙의 완전 승인을 획득하기 위해 미국 FDA에 추가 신약 승인 신청서를 제출했다.
