[의약뉴스] 일본 오츠카제약이 미국 RNA 의약품 전문 생명공학회사 셰이프 테라퓨틱스(Shape Therapeutics, ShapeTX)와 안질환 유전자 치료제를 개발하기 위해 협력한다.
오츠카와 셰이프TX는 안과 질환 치료를 위해 유리체강내 주입하는 아데노관련바이러스(AAV)를 개발하기 위해서 표적 및 조직 유형을 추가할 수 있는 옵션을 포함한 다중 표적 협업을 맺었다고 7일(미국 시각) 발표했다.
양사는 셰이프TX의 AAVid 캡시드 발굴 플랫폼 및 형질전환 유전자 엔지니어링 기술과 오츠카의 유전자 페이로드 설계 및 안과 전문성을 활용해 심각한 안질환을 앓는 환자를 위한 새로운 치료 옵션을 개발하는데 협력할 계획이다.
셰이프TX의 AI(인공지능) 기반 AAVid 플랫폼은 수십억 개의 고유한 AAV 변종에 대한 대량 스크리닝과 머신러닝을 결합하면서 임상적 중개를 극대화하는 직접 영장류 생체 내 선택을 위한 새로운 AAV 캡시드를 탐색한다.
AAVid 캡시드는 정밀한 표적 지향성을 갖는 동시에 표적 외 생체 분포는 피하도록 설계돼 필요한 용량 및 임상적 안전성 위험을 줄일 수 있다.
이번 협력의 일환으로 셰이프TX는 형질전환 유전자 엔지니어링 기술을 적용해 오츠카가 제공한 페이로드를 표적 세포 유형에서 치료 수준의 유전자 발현에 맞게 최적화하기로 했다.
계약에 따라 셰이프TX는 오츠카로부터 일정한 금액을 선불로 받게 되며 향후 개발, 규제, 매출 마일스톤 지급금으로 15억 달러 이상을 받을 수 있는 자격을 갖는다. 또한 협업을 통해 나온 제품의 매출액에 따른 로열티도 받을 수 있다.
셰이프TX의 공동설립자 겸 최고경영자인 프랑수와 비뇨는 “당사는 유전자 치료제 전달과 관련된 과제를 해결하기 위해 Midjourney 및 DALL-E 2와 유사한 생성형 인공지능 접근 방식을 기반으로 AAVid 플랫폼을 구축했다”며 “확산 모델을 통합해 실험적으로 가능한 일의 한계를 뛰어넘는 새로운 의약품을 설계하고 있다”고 설명했다.
그러면서 “오츠카와의 협력은 최대한 많은 환자들을 돕기 위해 자사 기술의 범위와 영향력을 확장하는 여정에서 흥미로운 장이 될 것”이라고 말했다.
오츠카제약의 오츠카신약발굴연구센터 총괄 스도 토시키 박사는 “오츠카는 중추신경계, 신장학, 안과학을 포함한 광범위한 치료 분야에서 신약 발굴 전문성을 갖추고 있다"면서 "우리의 최근 연구 활동은 미충족 의료 수요가 높은 특정 안과 질환에 대한 표적 분자 및 항체 발굴로 이어졌다”고 밝혔다.
이어 “셰이프TX와의 협력은 벡터화 항체 약물을 AAV와 결합해 전달할 수 있도록 함으로써 눈의 특정 질병세포 유형을 표적으로 삼고 평생 안정적으로 발현되는 1회 치료제를 제공하는 것을 목표로 한다”며 “이는 특정 만성 안과 질환을 앓는 환자에게 극적으로 도움이 될 가능성이 있다”고 강조했다.
