[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 아스트라제네카의 희귀질환 치료제 울토미리스(성분명 라불리주맙) 적응증 추가 승인을 거절했다.
아스트라제네카는 울토미리스를 항 아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성인 시신경 척수염 범주 질환(NMOSD) 성인 환자의 치료제로 신청하는 추가 생물학적제제 허가 신청(sBLA)에 대해 미국 FDA로부터 보완요구서한(CRL)을 수령했다고 6일(현지시각) 발표했다.
FDA는 환자의 수막구균 백신 접종 상태 또는 치료 전 예방적인 항생제 투여를 추가로 확인하기 위해 울토미리스 위험평가완화전략(REMS)을 개선하는 수정을 요청했다.
울토미리스는 중대한 수막구균 감염에 대한 감수성을 증가시키기 때문에 치료 시작 전 수막구균 예방접종을 실시하고 적절한 항생제 사용을 고려해야 하는 것으로 알려졌다.
FDA는 이 적응증 추가 신청서에 포함된 임상 3상 시험 CHAMPION-NMOSD 데이터에 대한 추가 분석 또는 재분석을 요청하지는 않았으며 임상시험의 유효성 또는 안전성 데이터에 대한 우려를 제기하지 않았다.
아스트라제네카 희귀질환 사업부인 알렉시온(Alexion)은 FDA와 REMS 수정을 위한 다음 단계에 대해 긴밀하게 협력하고 있으며 미국에서 가능한 한 빨리 시신경 척수염 범주 질환을 앓는 사람에게 울토미리스를 제공하기 위해 노력하고 있다고 밝혔다.
울토미리스는 장기지속형 C5 보체 억제제로 미국 FDA에 의해 특정 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 환자의 치료제, 항 아세틸콜린 수용체 항체 양성인 전신 중증 근무력증 성인 환자의 치료제로 승인된 바 있다.
유럽연합(EU), 일본 및 기타 국가들에서는 이미 성인 시신경 척수염 범주 질환 환자의 치료제로 승인됐다.
