[의약뉴스] 유럽의약품청(EMA)이 이탈리아 제약회사 이탈파마코(Italfarmaco)의 듀센 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 치료제 심사를 시작했다.
이탈파마코 그룹은 듀센 근이영양증 치료제 기비노스타트(Givinostat)의 판매 허가 신청서를 유럽의약품청에 제출했고 이에 따라 유럽의약품청이 규제 심사 절차에 착수했다고 5일(현지시각) 발표했다.
이번 판매 허가 신청은 듀센 근이영양증 환자를 대상으로 히스톤 탈아세틸화효소(HDAC) 억제제 기비노스타트를 평가한 임상 3상 시험 EPIDYS에서 나온 안전성 및 효능 결과를 기반으로 한다.
EPIDYS는 보행이 가능한 6세 이상의 듀센 근이영양증 환자 179명을 대상으로 기비노스타트의 효능과 안전성을 평가했다. 기비노스타트는 지속적인 코르티코스테로이드 치료와 병행해 18개월 동안 경구 제형으로 투여됐다.
시험 결과 기비노스타트는 계단 4개를 오르는데 걸리는 시간 측면에서 베이스라인 대비 평균 변화로 기능 개선 여부를 평가한 1차 평가변수를 충족했다.
또한 자기공명에 의한 지방 침윤 평가, 근육기능 및 근력 검사를 포함한 주요 2차 평가변수 분석에서 1차 평가변수와 일관된 결과가 도출됐다. 기비노스타트의 안전성 및 내약성 프로파일은 이전 연구 결과와 일치했다.
앞서 이탈파마코는 미국 식품의약국(FDA)에도 기비노스타트의 신약 허가 신청서를 제출했다. 올해 6월에 FDA는 이 신청서를 우선 심사 대상으로 지정했다.
이탈파마코 그룹의 최고의학책임자 파올로 베티카 박사는 “임상 3상 평가 결과 기비노스타트는 6세 이상의 남자아이에서 DMD 진행을 늦출 수 있는 것으로 나타났다”면서 “기비노스타트가 승인될 경우 운동 능력과 근력을 보존시킴으로써 DMD 환자에게 큰 도움을 줄 가능성이 있다”고 강조했다.
이에 “규제당국들과 협력하면서 이 파괴적인 질환을 앓는 환자들에게 치료 혜택을 제공하고 삶의 질을 향상시킬 수 있는 치료 옵션을 제공할 수 있길 기대하고 있다”고 전했다.
이탈파마코 그룹의 카를로스 바랄로브레 CEO는 “유럽 및 미국 규제기관의 신청 접수는 자사에 큰 성과이며 성공적인 기비노스타트 임상 개발을 위한 이탈파마코의 연구 노력과 헌신을 반영한다”고 의미를 부여했다.
사측은 듀센 근이영양증 환자의 경우 디스트로핀 단백질 결핍으로 인해 다양한 생물학적 과정이 해롭게 변화하면서 점진적인 근육 퇴행이 발생하고 결국 조기 사망에 이르게 된다고 설명했다.
골격근 항상성 유지에 기여하는 효소군인 히스톤 탈아세틸화효소의 조절되지 않는 활성은 디스트로핀 결핍으로 인한 주요 결과 중 하나다.
기비노스타트는 히스톤 탈아세틸화효소의 병적인 과잉 활성을 억제함으로써 근육 손상으로 이어지는 세포 내 신호 경로의 비정상적인 연쇄반응을 치료해 질병 병리에 대응하고 근육 퇴화를 늦출 가능성이 있다.
