◇한국아스텔라스제약, 급성백혈병 환자 정서 지원 위한 ‘I AM LIVE’ 캠페인 전개

한국아스텔라스제약(대표 김준일)은 급성백혈병 환자와 보호자들의 정서 지원을 위한 ‘I AM LIVE: 살아있는 오늘을 응원해’ 캠페인을 진행한다고 밝혔다.

‘I AM LIVE’ 캠페인은 진단과 치료가 빠르게 이뤄지는 급성백혈병 질환 특성 상 마음의 준비 없이 복잡하고 힘겨운 치료를 시작하게 되는 환자 및 가족들의 상황에 주목해 이들이 겪는 심리ㆍ정서적 어려움을 공감하고 격려하고자 기획됐다. 

올해로 두 번째를 맞았으며 올해는 NGO 환자단체인 한국백혈병환우회(대표 안기종)와 함께 진행한다. 

이번 캠페인에서는 급성백혈병을 투병했거나 혹은 투병 중인 환자와 보호자를 대상으로 직접 촬영한 사진을 접수받는 ‘희망 사진 공모전’을 개최한다. 

사진 주제는 ‘희망’을 소재로 ▲’나에게 희망은 OO이다’ 혹은 ▲’투병 생활 속 나에게 힘이 된 순간’ 두 가지 중 선택할 수 있다. 

8월 1일부터 31일까지 한 달간 진행되며, 별도 규격 제한이 없어 스마트폰으로 촬영한 사진으로 참여할 수 있다. 모든 참여자에게는 소정의 참가 선물이 전달되며, 한국백혈병환우회에서 환자들과 가장 나누고 싶은 작품으로 총 9편을 선정해 별도의 상품을 수여할 예정이다. 

수상작을 비롯한 모든 접수작은 온라인 사진 전시회를 통해 공개되며, 보다 자세한 내용은 한국백혈병환우회 홈페이지 내 공지사항을 통해 확인할 수 있다.

한국아스텔라스제약 김준일 대표는 “한국아스텔라스제약은 ‘I AM LIVE’ 캠페인을 통해 급성백혈병 투병으로 심리적 어려움을 겪고 있는 환자 및 보호자들의 정서적 지지를 위해 노력해 왔다”면서 “치료 여정 속에서 찍은 일상의 순간을 공유함으로써 투병과 간병으로 지쳐 있는 환자와 보호자들이 숨겨진 희망을 발견하고 힘을 얻는 시간이 되기를 바란다”고 전했다.

한국백혈병환우회 이은영 사무처장은 “백혈병을 진단 받고 투병을 시작하면 삶과 죽음의 문턱을 넘기도 하지만 환자와 가족은 그 과정 안에서도 완치에 대한 희망을 놓지 않는다”며 “이번 캠페인이 환자와 가족들에게는 희망의 한 순간을 찾아 위로가 되고, 사회적으로는 급성백혈병 투병의 어려움을 알리고 잘못된 인식을 전환하는 계기가 되기를 기대한다”고 말했다.

한편, ‘I AM LIVE: 살아있는 오늘을 응원해’ 캠페인의 ‘AML’은 대표적인 급성백혈병인 급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia)의 앞 글자를 딴 것으로, 어려운 투병 환경 속에서도 희망을 잃지 않고 살아가는 모든 환자의 삶(Live)을 응원하는 마음을 담아 기획됐다. 

첫 번째 프로그램인 ‘희망 편지 공모전’을 통해 투병 경험에 대한 공감대를 넓히고 질환 이해도를 높이는 데 기여한 바 있다.

 

◇한국BMS제약 급성골수성백혈병 치료제 오뉴렉 급여 등재

한국BMS제약(대표이사 이혜영)은 급성골수성백혈병 유지요법 치료제 ‘오뉴렉(성분명 아자시티딘)’이 8월 1일부터 건강보험 급여 적용을 받는다고 밝혔다.

급여 적용 대상은 공고요법 시행유무와 관계없이 유도요법 이후 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi)를 달성하고, 조혈모세포이식(HSCT)이 적합하지 않은 급성골수성백혈병 성인 환자이다.

세부 조건으로는 ▲세포유전학적으로 중등도 또는 고위험군인 경우 ▲저메틸화제(HMA, Hypomethylating agent) 사용 경험이 없는 경우 ▲조혈모세포이식 경험이 없는 경우 ▲55세 이상으로 전신상태가 조혈모세포이식에 적합하지 않은 경우 ▲유도요법 이후 완전관해(first CR 또는 CRi) 달성 4개월 전후 7일 이내 투여를 모두 만족할 때 급여가 인정된다.

급성골수성백혈병 환자들은 1차 완전관해에 도달하더라도 잔존 백혈병 세포로 인한 재발 위험을 낮추기 위해 추가 치료를 받아야 한다.  

일부 환자들은 조혈모세포이식을 통해 완치를 기대할 수 있지만 적지 않은 환자가 고령, 동반질환, 이전 치료에서의 이상반응 등의 이유로 조혈모세포이식을 받을 수 없다.

이처럼 상당수의 환자들이 조혈모세포이식을 받지 못하고 높은 재발 위험에 놓여 있지만 최근까지 해당 환자들의 관해 상태를 유지하기 위한 연장치료 요법이 마땅치 않았다.

세브란스병원 혈액내과 정준원 교수는 “표준용량 관해유도 항암화학요법을 시행받고 관해에는 도달했으나, 조혈모세포이식이 어려운 급성골수성 백혈병 환자들은 이후 후속 치료를 통해 완전관해 상태를 길게 유지하고 재발을 최대한 억제하는 것이 매우 중요하다”며 “그동안 치료 옵션의 부재로 유지치료를 받지 못했던 급성골수성백혈병 환자들에게 오뉴렉의 급여 적용은 무엇보다 고무적인 소식”이라고 의미를 부여했다.

이어 “이번 오뉴렉 급여 적용은 국내 급성골수성백혈병 환자들의 재발 위험을 낮추고 생존기간을 연장시키는데 큰 도움이 될 것”이라고 기대를 밝혔다.

오뉴렉은 국내에서 허가받은 첫 번째 급성골수성백혈병 환자의 유지요법 치료제로, 1일 1회 경구 투여한다.

QUAZAR AML-001 임상시험에서 오뉴렉은 전체생존기간 중앙값(mOS)을 24.7개월까지 도달시켰다.

이는 위약군의 14.8개월보다 약 10개월 연장된 수치로, 치료 1년 및 2년 시점에 생존한 환자 비율 역시 오뉴렉이 각각 73%, 51%를 기록하며 위약군(56%, 37%)보다 높게 나타났다.

 무재발생존기간(RFS) 중앙값 지표에서도 오뉴렉이 10.2개월로 위약군(4.8개월)보다 5.4개월 높게 나타나 유의한 재발 위험 감소 효과를 보여줬다.

한국BMS제약 이혜영 대표는 “이번 오뉴렉의 급여 적용으로 국내 급성골수성백혈병 환자들에게 완전관해 상태를 효과적으로 유지하고 생존기간까지 연장시킬 수 있는 치료 옵션을 제공하게 돼 기쁘다”며 “이번 급여는 최근 허가된 5개 신약 중 인레빅에 이어 두번째로, 앞으로도 한국BMS제약은 과학을 통해 환자의 삶을 변화시킨다는 비전과 환자 중심주의 아래 미충족 수요가 큰 중증 질환 영역에서 치료 접근성을 향상시켜 환자들이 건강한 삶을 영위할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

 

◇한국다케다제약 혈우병 A 치료제 애드베이트, 건강보헙 급여 기준 확대

한국다케다제약(대표 문희석)은 이달 1일부터 자사의 혈우병 A 치료제 ‘애드베이트주’와 ‘애디노베이트주’의 건강 보험 급여 기준이 확대 적용된다고 밝혔다. 

이에 따라 혈중 응고인자 활성도 1% 미만인 국내 혈우병 A 환자들이 8인자 제제로 예방요법 시 허가 범위 내에서 요양급여 인정 기준 용량 대비 최대 2배까지 투여용량 증대가 가능해졌다. 

개정된 급여 고시에 따르면 8인자 표준 반감기 제제 및 반감기 연장 제제의 1회 투여용량은 20~25 IU/kg(중등도 이상 출혈의 경우 최대 30 IU/kg)로 기존과 동일하나, 용량 증대 인정 기준이 확대됐다. 

기존에는 ▲입원진료가 필요하나 외래진료를 받는 경우 ▲임상증상 및 검사 결과 등에 따라 투여가 필요한 경우에 의사소견서 첨부 시 용량 증대가 인정됐으나, 변경 후에는 ▲약동학(Pharmacokinetics, PK) 검사 결과에 기반하여 투여 후 애드베이트의 경우 48시간 경과 시점에, 애디노베이트의 경우 72시간 경과 시점에 최저 응고인자 활성도가 1% 미만인 경우에도 허가사항 범위 내에서 추가 투여분이 인정된다.

현재 국내에는 혈우병 A 환자의 예방요법, 출혈 시 보충요법, 수술 전후 관리에 표준 반감기 제제인 애드베이트주와 반감기 연장 제제인 애디노베이트주를 비롯한 다양한 8인자 제제들이 사용되고 있다. 

세계혈우연맹은 2020년 가이드라인을 통해 혈중 혈액응고 8인자가 1% 미만인 중증 혈우병 환자에게 주기적으로 혈액응고인자를 투여하는 예방요법을 표준치료법으로 권고하고 있다. 

뿐만 아니라 예방요법의 목적을 혈우병 환자가 비환자군과 비슷한 수준의 신체활동과 사회활동을 수행하며 건강하고 활발한 삶을 영위하도록 하는 치료로 정의하고, 환자 개인별 PK 모니터링에 따른 맞춤형 치료를 권고하고 있다.

한국다케다제약은 애드베이트주 또는 애디노베이트주를 투여 받는 혈우병 A 환자들에게 ‘마이피케이핏(myPKFiT)’을 제공함으로써 예방요법을 위한 개인 맞춤형 치료를 지원하고 있다. myPKFiT은 집단약동학을 기반으로 한 의료기기로, myPKFiT 의료진용 웹 기반 소프트웨어를 사용하면 단 2회의 채혈로 개별 환자의 PK 정보 추정치를 획득하고 이를 바탕으로 혈액응고 8인자 투여 용량에 따른 개별 환자의 8인자 활성도를 시간대별로 예측할 수 있다. 

개정된 급여 기준에 따라 기본 1회분 투여용량인 20-25 IU/kg 투여 후 myPKFiT으로 PK 검사해 애드베이트 투여 후 48시간 경과 또는 애디노베이트 투여 후 72시간 경과 시점에 8인자 활성도가 1% 미만으로 떨어지는 경우, 애드베이트 투여 성인 환자는 최대 40 IU/kg, 애디노베이트 투여 성인 환자는 최대 50 IU/kg까지 증량할 수 있다. 

또한 myPKFiT 환자용 앱을 활용하면 환자가 실시간 8인자 활성도는 물론 투여 이후 특정 시점에 8인자 활성도 예측치를 확인할 수 있어, 신체활동 계획에 따라 8인자 제제를 투여할 수 있다.

한국다케다제약 희귀혈액질환 사업부 김나경 총괄은 "국내에서도 세계혈우연맹(WHF)이 권장하는 수준으로 8인자 제제 용량 투여가 가능하도록 환경 조성에 애써 주신 학계와 정부에 감사 드린다”며 “이번 급여 확대를 계기로 국내에서 개인 맞춤형 치료 환경이 활성화될 수 있도록 저변을 넓혀 나갈 것”이라고 말했다. 

나아가 “한국다케다제약은 혈우병을 포함한 희귀혈액질환 분야에서 혁신을 주도하고 있는 글로벌 리더이자 개인 맞춤형 치료 패러다임을 실현시키고 있는 선도주자로서, 앞으로도 더 많은 희귀혈액질환 환자들이 적절한 치료를 받을 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

 

◇사노피, 듀피젠트 프리필드펜 200밀리그램 출시

사노피는 일회용 자가주사 형태의 듀피젠트 프리필드펜(성분명: 두필루맙, 유전자재조합) 200밀리그램을 출시했다고 밝혔다. 

듀피젠트 프리필드펜은 지난 5월 출시한 300밀리그램에 이어 이번 200밀리그램 출시로 두 용량 모두에서 사용할 수 있게 됐다.

듀피젠트 프리필드펜은 기존의 안전덮개가 있는 주사바늘이 부착된 듀피젠트 프리필드주와 달리 바늘을 숨겨 투여 중이나 후에도 보이지 않아 주사바늘을 두려워하는 환자에 도움이 될 수 있다. 

듀피젠트 프리필드펜은 한 번 누르는 것만으로 약물이 주입되며 펜 옆면의 보기창이나 소리를 통해 주입 완료를 확인할 수 있다. 

또한 주사바늘의 안전덮개가 보다 견고하게 덮여 있기 때문에 바늘 훼손의 우려가 적은 점도 장점이다.

이에 듀피젠트 프리필드펜이 자가투여하는 환자들에게 보다 높은 편의성을 제공할 것으로 기대하고 있다.

실제 듀피젠트 프리필드펜이 도입된 일본에서 발표된 연구에 따르면 듀피젠트 프리필드펜의 제형 편의성과 환자들의 자가주사 만족도 간에 높은 상관관계가 있는 것으로 밝혀졌다. 

이 연구에서 환자들은 3개월 간 듀피젠트 프리필드펜을 투여하면서 자가주사 만족도와 자신감이 높아졌다.

임상연구에 따르면 듀피젠트 프리필드펜과 듀피젠트 프리필드주 두 제형 간 안전성 및 약물동력학 측면에서 유의미한 차이가 없었다. 

식품의약품안전처는 2022년 5월 만 12세 이상 중등도-중증 아토피피부염 환자, 만 12세 이상 기존 치료에 적절하게 조절되지 않는 중증 천식 환자를 대상으로 듀피젠트 프리필드펜 200밀리그램 및 300밀리그램, 만 18세 이상 비용종을 동반한 만성 비부비동염 환자를 대상으로 듀피젠트 프리필드펜 300밀리그램의 품목허가를 승인했다. 이어 2023년 4월에는 만 2-11세 중등도-중증 아토피피부염 환자 적응증을 승인했다. 

듀피젠트 프리필드펜의 허가사항은 전반적으로 듀피젠트 프리필드주와 동일하나 만 6개월 이상 만 2세 미만 아토피피부염 적응증은 듀피젠트 프리필드주만 사용 가능하다. 두 제형 간의 보험 급여 적용 조건은 동일하다.

환자나 간병인은 의료진으로부터 듀피젠트 프리필드펜을 이용한 피하주사방법에 대해 교육을 받은 후 자가주사할 수 있다. 

다만 만 12-17세 청소년은 성인이 대신 투여하거나 성인의 지도 하에 투여할 것을 권장한다. 만 2-11세 소아는 보호자가 이 약을 투여해야 한다.3

사노피-아벤티스 코리아 스페셜티 케어 사업부 총괄 박희경 사장은 “듀피젠트 프리필드펜은 주기적으로 주사를 맞아야 하는 환자와 보호자, 간병인이 보다 편리하게  환자의 선호도에 따라 치료방법을 선택할 수 있도록 개발된 제형”이라며 “질환 부담이 높은 아토피피부염, 천식, 비용종을 동반한 만성 비부비동염 등 제2형 염증성 질환 환자들이 듀피젠트 프리필드펜으로 보다 쉽고 간편하게 약을 투여함으로써 주사 치료에 대한 부담을 덜 수 있기를 기대한다”고 밝혔다.

듀피젠트는 제2형 염증의 주요 원인 물질인 IL-4, IL-13의 신호 전달을 표적해 조절하는 최초의 생물의약품이다.

IL-4, IL-13은 아토피피부염, 천식, 비용종을 동반한 만성 비부비동염의 주요 원인인 제2형 염증의 핵심 요인으로 알려져 있다.

듀피젠트는 다른 면역억제제와 달리 제2형 염증만 선택적으로 차단하는 면역조절제로, 중등도-중증 아토피피부염 환자를 대상으로 치료 시작 전이나 치료 도중 실험실 모니터링이 필요하지 않다. 

◇한국화이자제약, 혈우병 A 치료제 진타 솔로퓨즈 급여기준 확대

한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 8월 1일자로 혈우병 A 치료제 ‘진타 솔로퓨즈’(성분명:모록토코그알파)가 약물동태학(Pharmacokinetics, PK) 검사 결과에 따라 투여 용량을 증대할 수 있도록 급여 기준이 확대되면서 허가 사항 기준에 맞게 환자 맞춤형 예방요법제로 사용할 수 있는 발판을 마련했다고 밝혔다.
 
진타 솔로퓨즈는 유전자재조합 혈액응고인자 VIII 제제로, 요양급여가 인정되는 1회 투여용량은 20-25 IU/kg이며 중등도 이상 출혈에서는 의사의 의학적 판단에 따라 최대 30 IU/kg까지 증량이 가능하다.

이번에 급여 기준이 구체화되면서 약물동태학 검사 결과에 기반해 투여 후 48시간 경과 시점에 최저 응고인자 활성도가 1% 미만인 경우 용량 증대가 가능하도록 급여 기준이 확대됐다.

허가사항에 따르면 진타 솔로퓨즈의 일상적 예방요법 권장용량은 성인과 만12세 이상 청소년 대상으로는 시작용량 ‘30 IU/kg을 주 3회’ 투여하도록, 12세 미만의 소아를 대상으로는 시작용량 ‘25 IU/kg을 2일에 1번’ 투여하는 것을 권장하며 임상적 반응에 따라 용법을 조절하도록 하고 있다. 

이번 급여 기준 확대로 요양급여 인정 용량과 허가용량의 차이를 줄이면서, 실제 임상 현장에서 많은 용량 투여가 필요한 환자들이 예방요법의 효과를 제대로 누릴 수 있게 됐다. 

2020년 세계혈우연맹(WFH) 가이드라인에 따르면 중증 혈우병 치료에서 자연 출혈 및 급격한 출혈을 예방하기 위해 약물동태학(PK) 특성과 환자 개인의 필요 및 라이프 스타일을 고려해 충분한 인자를 투여하는 예방요법을 권고하고 있으며, 약물동태학 검사에 따른 응고인자 수치 1 IU/dL(1%)을 최소한의 목표치로 간주하고 있다.  

한국화이자제약 희귀질환 총괄 김희정 전무는 “이번 급여 확대로 세계혈우연맹 가이드라인에서 권고한 바와 같이 약물동태학 특성 등의 환자 상태를 파악하고 그에 따른 근거 기반의 맞춤형 치료를 실현할 수 있게 되어 의미가 깊다”며 “한국화이자제약은 앞으로도 혈우병 환자들의 삶의 질을 개선하고 치료 환경을 개선하기 위해 최선의 노력을 기울일 것”이라고 전했다. 

한편, 진타 솔로퓨즈는 투여 지시사항이 복잡하고 많은 시간이 소요되는 혈우병 치료에서, 1분이내 조합이 가능하다는 장점으로 환자들에게 빠르고 쉬운 투여방법을 제공한다.

한국에서는 ‘진타주’로 2013년 1월 1일부터 혈우병A 환자들의 출혈의 조절 및 예방을 위한 적응증으로 건강보험이 적용되기 시작했으며, 프리필드 형태인 ‘진타 솔로퓨즈’로 2014년 3월 31일 식품의약품안전처의 시판허가를 획득했다.

2022년 8월부터는 기존의 성인 및 청소년 환자뿐만 아니라, 12세 미만 소아 혈우병 A 환자 대상으로도 출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방에 사용될 수 있도록 허가사항이 확대된 바 있다.