[의약뉴스] 미국과 유럽 규제기관들이 화이자의 B형 혈우병 유전자 치료제에 대한 승인 심사를 시작했다.
화이자는 FDA가 성인 B형 혈우병 치료제 피다나코진 엘라파보벡(fidanacogene elaparvovec)의 생물학적제제 허가신청서를 접수했다고 27일(현지시각) 발표했다.
또한 유럽의약품청(EMA)도 피다나코진 엘라파보벡의 판매 허가신청서를 접수했고 심사를 진행하고 있다고 전했다.
피다나코진 엘라파보벡은 생체공학 아데노관련바이러스(AAV) 캡시드(단백질 껍질)와 사람혈액응고인자 제9인자 유전자의 고활성 변이를 함유한 유전자 치료제다.
현재 B형 혈우병 표준 치료법처럼 9인자를 정기적으로 정맥 주입하는 대신 1회 치료만으로 9인자를 생산할 수 있게 하도록 만들어졌다.
피다나코진 엘라파보벡의 승인신청은 임상 3상 BENEGENE-2 연구에서 나온 효능 및 안전성 데이터를 기반으로 한다.
시험 결과 일반치료로 투여된 9인자 예방요법과 비교했을 때 피다나코진 엘라파보벡 주입 후 연간 출혈률(ABR)에서 비열등성 및 우월성의 1차 평가지표가 충족된 것으로 나타났다.
피다나코진 엘라파보벡 5e11vg/kg 1회 투여 후 12주 차부터 15개월 차까지 12개월 동안 모든 출혈에 대한 평균 연간 출혈률은 1.3이었고 이에 비해 최소 6개월의 치료 전 도입기간 동안 연간 출혈률은 4.43이었다. 이는 피다나코진 엘라파보벡이 연간 출혈률을 71%가량 감소시켰다는 것을 나타낸다.
피다나코진 엘라파보벡은 일반적으로 내약성이 양호했고 안전성 프로파일이 임상 1/2상 결과와 일치했다. 환자 7명(16%)에서 14건의 심각한 이상반응이 보고됐는데 치료와 관련 있다고 평가된 심각한 이상반응은 1건이었다.
미국 FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 내년 2분기 안에 피다나코진 엘라파보벡의 승인 여부를 결정하기로 했다. 앞서 FDA는 피다나코진 엘라파보벡을 혁신치료제, 첨단재생의료치료제(RMAT), 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
화이자 글로벌제품개발 암ㆍ희귀질환 부문 최고개발책임자 크리스 보쇼프 박사는 “유전자 치료제는 과학적 발전의 새로운 시대를 의미한다. 피다나코진 엘라파보벡이 승인될 경우 B형 혈우병을 앓는 사람들의 삶을 변화시킬 잠재력이 있다고 믿는다”고 말했다.
이어 “이 혁신적인 잠재적 치료제를 최대한 빨리 환자에게 제공하기 위해 전 세계 규제기관들과 지속적으로 협력하길 기대한다”고 밝혔다.
현재 화이자는 미충족 수요가 높은 질환들인 B형 혈우병, A형 혈우병, 뒤쉔 근이영양증에 대한 유전자 치료제를 연구하는 임상 3상 프로그램 3건을 진행하고 있다.
또한 항체 유무에 관계없이 A형 및 B형 혈우병 환자 치료를 위한 항-조직인자경로억제제(TFPI)인 마스타시맙(marstacimab)의 임상 3상 시험을 진행 중이다.
