[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 아이언우드 파마슈티컬스(Ironwood Pharmaceuticals)의 린제스(Linzess, 성분명 리나클로타이드)를 소아 기능성 변비 치료제로 추가 승인했다.
아이언우드는 FDA가 린제스를 기능성 변비를 앓는 6~17세 소아 환자를 대상으로 1일 1회 경구 투여하는 치료제로 승인했다고 12일(현지시각) 발표했다.
린제스는 이 환자 집단의 기능성 변비를 치료하는 용도로 허가된 최초이자 유일한 처방 치료제다.
앞서 FDA는 린제스의 추가 신약 허가신청을 우선 심사 대상으로 지정하고 심사 기간을 4개월 단축시킨 바 있다.
아이언우드는 미국에서 린제스를 애브비와 함께 개발하고 판매하고 있다. 린제스는 2012년에 처음 승인돼 변비형 과민성 대장증후군(IBS-C) 또는 만성 특발성 변비(CIC) 성인 환자의 치료제로 사용되고 있다.
린제스의 주성분인 리나클로타이드는 동종 최초의 구아닐산 고리화효소 C(GC-C) 작용제로 전신 노출을 최소화하면서 장에 국소적으로 작용한다. 회사 측에 따르면 린제스는 출시 이후 450만 명 이상의 IBS-C 및 CIC 성인 환자 치료에 사용됐다.
소아 기능성 변비는 종종 어렵거나 고통스러운 단단하고 드문 배변이 특징인 만성 질환이다. 미국 내에서는 약 600만 명의 6~17세 소아가 기능성 변비를 앓는 것으로 추산된다.
이번 FDA 승인은 6~17세 기능성 변비 환자를 대상으로 린제스를 평가한 대규모 다기관, 이중맹검, 임상 3상 시험의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 총 328명의 환자들이 린제스 72mcg 투여군 또는 위약군으로 무작위 배정됐다.
중추적 임상시험에서 린제스는 1차 평가변수인 12주 자발적 배변(SBM) 빈도율(SBMs/week)을 위약 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있게 개선시킨 것으로 나타났다.
린제스로 치료받은 환자들은 자발적 배변 빈도의 최소제곱평균 변화가 위약군보다 두 배 이상 큰 것으로 분석됐다. 소아 임상 3상 시험에서 가장 흔한 이상반응은 설사였고 린제스 치료군의 4%, 위약군의 2%에서 발생했다.
미국 코네티컷 아동의료센터 소화기질환ㆍ간학ㆍ영양학부문 책임자이자 코네티컷의과대학 소아과 교수인 제프리 하이엄스 박사는 “소아 기능성 변비는 의사들이 매일 보는 매우 흔한 문제로 환자와 가족에게 엄청난 고통을 주고 있음에도 불구하고 지금까지 FDA가 승인한 처방 치료제는 없었다”고 설명하며 “린제스가 6~17세 소아의 기능성 변비 치료제로 승인된 것은 이러한 어린 환자들에게 의미 있는 진전이다”고 말했다.
아이언우드의 톰 맥코트 최고경영자는 “오늘 아이언우드는 린제스의 역사에서 다시 한 번 새로운 장을 열었으며 기능성 변비 완화를 원하는 6~17세 소아에게까지 이 블록버스터 치료제의 임상적 유용성을 확대했다”고 밝혔다.
이어 “이 승인은 위장관 질환 치료를 발전시키고 표준 치료를 재정의한다는 자사 사명을 발전시키며 회사의 새로운 성장 시대를 여는데 있어 중요한 진전이다”고 덧붙였다.
린제스는 유럽에서 애브비에 의해 콘스텔라(Constella)라는 브랜드명 하에 중등도에서 중증 변비형 과민성 대장증후군 성인 환자 치료제로 판매되고 있다. 일본에서는 아스텔라스가 린제스를 변비형 과민성 대장증후군 또는 만성 특발성 변비 성인 환자의 치료제로 판매 중이다.
