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아밀릭스 ALS 치료제 EU서 승인 실패 가능성
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아밀릭스 ALS 치료제 EU서 승인 실패 가능성
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2023.05.31 15:32
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자문위원회 의견 부정적...작년에 미국ㆍ캐나다선 승인

[의약뉴스] 미국 제약기업 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)가 유럽에서 근위축성측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병) 치료제 승인을 획득하는데 차질을 겪을 가능성이 높아졌다.

아밀릭스는 유럽의약품청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)가 성인 근위축성측삭경화증 환자 치료제 AMX0035(페닐부틸산나트륨 및 우르소독시콜타우린[타우루르소디올])의 판매 허가 신청서에 대해 진행 중인 검토에 대한 업데이트를 30일(현지시각) 발표했다.

▲ 아밀릭스는 유럽의약품청의 자문위원회가 ALS 치료제 AMX0035에 대해 부정적인 의견을 채택할 경우 재검토를 요청할 계획이다.
▲ 아밀릭스는 유럽의약품청의 자문위원회가 ALS 치료제 AMX0035에 대해 부정적인 의견을 채택할 경우 재검토를 요청할 계획이다.

아밀릭스는 최근 열린 CHMP 회의에서 구두 설명 이후 CHMP가 AMX0035의 조건부 판매 허가에 대해 부정적인 의견을 나타내는 경향을 보이고 있다는 점을 전달받았다고 한다.

CHMP는 오는 6월 19일~22일에 열리는 회의에서 이 판매 허가 신청서에 대한 공식 의견을 채택할 것으로 예상되고 있다.

아밀릭스는 다음 달에 부정적인 의견을 받게 될 경우 의견 재검토를 요청하기로 했다. 재검토 절차에는 약 4개월이 소요된다.

AMX0035의 판매 허가 신청서는 ALS 환자를 대상으로 실시된 무작위, 다기관, 위약대조 연구인 CENTAUR 임상시험 데이터를 기반으로 한다. 이 임상시험 자료는 앞서 이뤄진 미국 식품의약국(FDA)의 완전 승인, 캐나다 보건부의 조건부 승인을 뒷받침하는 근거였다.

임상시험 결과 사전 정의된 1차 결과가 충족된 것으로 나타났다. AMX0035는 하나의 임상시험에서 통계적으로 유의한 기능 개선 이점이 입증되고 장기 사후 분석 도중 생존 개선 혜택이 관찰된 최초의 ALS 치료제다.

CENTAUR 데이터는 동료평가 학술지인 뉴잉글랜드저널오브메디신, 근육ㆍ신경저널, 신경학ㆍ신경외과ㆍ정신의학저널에 게재됐다.

CENTAUR에서 AMX0035는 24주 무작위 기간 동안 전반적으로 양호한 안전성 프로파일을 보였고 부작용 발생률과 치료 중단율은 AMX0035 투여군과 위약군이 유사했다. 다만 위장관 사건 발생률은 AMX0035 투여군이 더 높았다.

아밀릭스의 규제업무ㆍ임상규정준수 글로벌 총괄 태미 사르넬리는 “당사는 CHMP가 표명한 현재 견해에 동의하지 않으며 CENTAUR 임상시험 데이터에 대해 확신을 갖고 있다”면서 “최종적으로 부정적인 의견이 나올 경우 정식 재검토 절차를 요청하려고 한다”고 말했다.

아밀릭스의 유럽ㆍ중동ㆍ아프리카 국제 시장 총괄 스테파니 호프만-겐데비엔은 “유럽 연합에서는 지난 25년 이상 동안 ALS 치료제로 승인된 신제품이 없었다”며 “유럽 ALS 커뮤니티가 이 파괴적인 질병에 대한 새로운 치료 옵션을 절실히 필요로 하고 있다는 점과 안전하고 효과적인 치료에 대한 적시 접근이 특히 중요하다는 점을 알고 있다”고 밝혔다.

그러면서 “자사는 판매 허가 신청서 심사가 진행되는 동안 더 이상 기다릴 시간이 없는 ALS 환자를 고려해 모든 잠재적인 경로를 모색하기 위해 노력하고 있다”고 덧붙였다.

미국 식품의약국(FDA)과 캐나다 보건부는 작년에 아밀릭스의 ALS 치료제를 승인했고 미국 제품명은 렐리브리오(Relyvrio), 캐나다 제품명은 알브리오자(Albrioza)로 정해졌다.


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