[의약뉴스] 미국 제약기업 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)가 C3 억제제 페그세타코플란(Pegcetacoplan)의 근위축성측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병) 임상 2상 시험에서 실패했다.
아펠리스는 전신 페그세타코플란을 근위축성측삭경화증 치료제로 평가한 임상 2상 MERIDIAN 연구에서 52주 차 기능생존복합평가(CAFS) 등급 점수의 1차 평가변수를 달성하지 못했다고 25일(현지시각) 발표했다.
이 임상시험에서 전신 페그세타코플란은 주요 2차 효능 평가변수들도 충족시키지 못한 것으로 드러났다. 내약성은 양호했고 데이터는 확립된 안전성 프로파일과 일치했다.
아펠리스와 파트너사인 소비(Sobi)는 효능 부족을 이유로 근위축성측삭경화증에 대한 전신 페그세타코플란 개발을 중단하기로 결정했다. 지난 4월 아펠리스와 소비는 독립적인 데이터모니터링위원회 권고에 따라 임상시험 개방표지 연장 부분을 중단한 바 있다.
MERIDIAN의 전체 데이터세트는 계속 분석되고 있으며 세부적인 데이터는 향후 학술대회에서 발표될 예정이다.
아펠리스의 제프리 아이젤레 최고개발책임자는 “이 복잡하고 가차 없는 질병에 대한 새로운 치료법을 기다려온 ALS 커뮤니티를 대표해 MERIDIAN 연구 결과에 실망했다”고 밝히며 “이 연구에서 생성된 데이터가 향후 ALS 연구 및 개발에 도움이 되길 바란다”고 말했다.
페그세타코플란은 현재 미국, 유럽연합 등에서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로 승인돼 엠파벨리(Empaveli)라는 제품명으로 발매됐다. 또한 올해 2월에 미국에서 지도모양위축 치료제로 승인됐고 제품명은 시포브레(Syfovre)로 정해졌다.
아펠리스와 소비는 전신 페그세타코플란의 글로벌 공동 개발을 위해 협업 중이다. 소비는 미국 외 지역에서 전신 페그세타코플란에 대한 독점 상용화 권리, 아펠리스는 미국 내에서 전신 페그세타코플란에 대한 독점 상용화 권리와 안과용 페그세타코플란에 대한 전 세계 상용화 권리를 보유하고 있다.
아펠리스는 페그세타코플란을 혈액학, 신장학, 신경학 분야의 여러 희귀질환에 대한 치료제로 계속 연구할 계획이다.
