[의약뉴스] 미국 제약사 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 미국 식품의약국(FDA)이 듀센형(뒤센) 근이영양증(DMD) 유전자 치료제 승인을 잠시 연기하고 특정 연령의 환자만을 대상으로 허가하는 것을 고려하고 있다고 밝혔다.
사렙타는 24일(현지시각) DMD 유전자 돌연변이가 확인되고 보행이 가능한 듀센형 근이영양증 환자의 치료제로 심사되고 있는 SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)의 생물학적제제 허가신청서(BLA) 업데이트를 발표했다.
사렙타에 의하면 FDA는 BLA 심사가 완료된 이후 처음에는 4~5세 듀센형 근이영양증 환자만을 대상으로 SRP-9001을 가속 승인할 예정이라고 한다.
당국은 SRP-9001의 글로벌, 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상 3상 시험인 EMBARK를 확증 연구로 간주하기로 했다. 임상시험 목표가 달성될 경우 초기 BLA 승인의 결과를 확인하는 것 외에도 연령 제한 없는 확대 승인을 고려할 방침이다.
현재 EMBARK 임상시험은 4~7세의 듀센형 근이영양증 환자 등록이 완료된 상태이며 올해 4분기에 톱라인 결과가 도출될 것으로 예상되고 있다.
FDA는 최종 라벨 협상 및 시판 후 약속을 포함해 심사를 완료하는데 약간의 추가적인 시간이 필요하다고 사렙타에 전달했으며 이에 따라 심사 기한을 5월 29일에서 6월 22일까지로 연기했다.
앞서 이달 12일 FDA 자문위원회는 찬성 8표와 반대 6표의 근소한 차이로 SRP-9001의 가속 승인을 권고했다.
SRP-9001은 근육 조직에서 디스트로핀 기능적 성분을 표적으로 생산함으로써 듀센형 근이영양증의 근본 원인을 해결하도록 만들어진 유전자 전달 치료제다.
사렙타는 SRP-9001의 글로벌 개발 및 제조를 담당하고 있으며 FDA 승인이 이뤄질 경우 미국에서 SRP-9001을 상용화할 계획이다.
미국 외 지역에서 SRP-9001에 대한 접근성을 가속화하기 위해 사렙타는 스위스 제약기업 로슈와 2019년 12월에 로슈의 글로벌 범위, 상업적 입지, 규제 전문성과 듀센형 근이영양증 유전자 치료제 후보물질을 결합하는 협업 계약을 체결한 바 있다.
