[의약뉴스] 미국 제약회사 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)가 희귀질환인 프리드리히 운동실조증(FA)에 대한 치료제의 임상 3상 시험에서 1차 평가변수를 달성하는데 실패했다.
PTC 테라퓨틱스는 프리드리히 운동실조증 환자를 대상으로 신약 후보물질 바티퀴논(vatiquinone)을 평가한 MOVE-FA 시험의 톱라인 결과를 23일(현지시각) 발표했다.
무작위, 위약대조, 임상 3상 시험인 MOVE-FA에는 소아 및 성인 프리드리히 운동실조증 환자 146명이 등록됐고 이들 중 대다수는 18세 미만이었다.
시험 결과 1차 분석 집단에서 72주 시점에 수정된 프리드리히 운동실조증 평가 척도(mFARS) 점수의 통계적으로 유의한 변화가 입증되지 않았다.
다만 바티퀴논 치료는 주요 질병 하위척도 및 2차 평가변수에서 유의한 이점을 보였다. 특히 질병 이환의 주요 측면을 반영하고 보행능력 상실까지 걸리는 시간을 예측하는 것으로 간주되는 연수 및 기립 안정성 하위척도에서 유의한 혜택이 기록됐다.
또한 질병 이환에 가장 큰 영향을 미치는 원인 중 하나를 측정하는 수정된 피로 척도에서 통계적으로 유의한 차이가 관찰됐다. 72주 치료를 완료한 피험자를 대상으로 수행된 민감도 분석에 따르면 위약 보정된 차이는 2.31이었고 이는 72주 동안 질병 진행이 75% 지연됐음을 나타낸다.
전반적으로 바티퀴논은 내약성이 양호한 것으로 증명됐다. 이 결과는 다른 소아 임상시험에서 수집된 대량의 안전성 데이터에 추가됐다.
PTC 테라퓨틱스의 매슈 클라인 최고경영자는 “임상시험에서 1차 평가변수를 달성하지 못해 실망스럽지만 72주 동안 FA 질환 진행 및 이환의 여러 측면에서 의미 있는 효과가 관찰된 것은 고무적이다”고 밝혔다.
이어 “임상적 이점의 신호, 소아에서 바티퀴논의 확립된 안전성 프로파일, 소아 FA 환자의 미충족 의료 수요를 고려해 규제기관들과 허가를 위한 잠재적인 경로에 대해 논의할 수 있길 기대한다”고 말했다.
한편 이와 별개로 PTC 테라퓨틱스는 전략적 포트폴리오 우선순위 지정의 일환으로 전임상 및 초기 연구단계 유전자 치료제 프로그램을 중단할 계획이라고 발표했다. 이를 통해 2023년 잔여 영업비용을 약 15% 줄일 수 있을 것으로 예상했다.
중단되는 유전자 치료제 프로그램에는 프리드리히 운동실조증, 엔젤만 증후군에 대한 전임상 단계 프로그램, 희귀 CNS 질환 및 안질환에 대한 다수의 프로그램이 포함됐다.
클라인 CEO는 “파이프라인 유전자 치료제 프로그램 중단 결정을 통해 다른 혁신적이고 차별화된 과학 플랫폼에 대한 연구개발 노력에 집중하고 장기적인 성장과 성공을 위한 강력한 입지를 구축할 수 있을 것으로 믿는다”며 “가능하다면 다른 회사가 자사의 중단된 유전자 치료제 프로그램을 개발할 수 있도록 할 것”이라고 덧붙였다.
