[의약뉴스] 스위스 제약기업 노바티스가 미국 유전자 치료제 전문기업 아브로바이오(Avrobio)로부터 시스틴증 유전자 치료제 프로그램을 획득했다.
아브로바이오는 희귀 유전질환인 시스틴증 치료를 위한 조혈모세포(HSC) 유전자 치료제 프로그램을 노바티스에 현금 8750만 달러(약 1150억 원)에 매각하기로 합의했다고 22일(현지시각) 발표했다.
아브로바이오의 시스틴증 유전자 치료제 AVR-RD-04는 미국 캘리포니아대학교가 후원하는 임상 1/2상 시험에서 연구되고 있다.
이 임상시험은 이전에 시스틴증에 대한 표준 치료제인 시스테아민(cysteamine)으로 치료받은 적이 있는 가장 중증 및 흔한 유형의 시스틴증 환자를 위한 치료제로 AVR-RD-04를 평가하고 있다.
자산 매입 계약에 따라 아브로바이오는 노바티스에게 시스틴증에 대한 유전자 치료제 플랫폼과 관련된 특정 다른 자산, 노하우, 기타 지적재산권에 대한 독점 라이선스를 제공하기로 했다.
또한 프로그램 이전을 지원하기 위해 별도의 계약에 따른 특정 양도, 지식 이전 및 기타 관련 서비스를 제공하는데 동의했다.
아브로바이오는 중추신경계를 포함해 신체 전체에서 치료 단백질을 지속적으로 발현시키기 위해 유전자의 기능적 사본을 환자의 조혈모세포에 전달함으로써 유전질환의 근본 원인을 치료하는 것을 목표로 하고 있다.
현재 아브로바이오는 고셔병 1형 및 3형, 헌터증후군, 폼페병에 대한 동종 최초의 조혈모세포 유전자 치료제 포트폴리오에 대한 모든 권리를 보유하고 있다.
아브로바이오는 이번 거래로 얻은 수익금으로 회사의 현금 고갈 시점을 2024년 4분기까지 연장할 수 있을 것으로 예상했다.
아브로바이오의 에릭 오스트로프스키 임시 CEO 겸 CFO는 “이번 거래는 아브로바이오의 재무 상태와 파이프라인 전략에 대한 초점을 강화하며 자사의 HSC 유전자 치료 접근법과 plato 유전자 치료제 프로그램을 강력하게 뒷받침한다”고 말했다.
