[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 미국 제약사 인터셉트 파마슈티컬스(Intercept Pharmaceuticals)의 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제 승인을 거절해야 한다고 권고했다.
인터셉트는 비알코올성 지방간염으로 인한 간경변 전 단계 섬유증 치료를 위한 오베티콜릭산(obeticholic acid, OCA)의 신약 허가 신청서에 대한 FDA 위장관계약물자문위원회(GIDAC)의 회의 결과를 19일(현지시각) 발표했다.
자문위원회는 “이용 가능한 효능 및 안전성 데이터를 고려할 때 stage 2 또는 3 섬유증을 동반한 NASH 환자에서 오베티콜릭산 25mg의 유익성이 위해성보다 더 큰 가?”라는 질문에 반대 12표, 찬성 2표, 기권 2표로 동의하지 않았다.
자문위원 16명 중 15명은 임상시험 747-303의 임상 결과 데이터가 제출되고 검토될 때까지 승인을 연기해야 하고 그 후 통상 승인 경로를 고려할 수 있다는데 동의했다.
자문위원회 투표 결과는 구속력은 없지만 FDA가 허가 신청 승인에 관한 결정을 내릴 때 고려된다. FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 오는 6월 22일까지 승인 여부를 결정할 예정이다.
인터셉트의 제리 두르소 최고경영자는 “오늘 회의 결과에 실망했다. 당사는 회의에서 논의된 바와 같이 NASH로 인한 간경변 전 단계 섬유증에 대한 OCA의 효능 및 안전성 특성과 비침습적 검사의 역할에 대해 FDA와 계속 의견을 달리하고 있다”고 밝혔다.
그러면서 “인터셉트가 제공한 강력한 증거는 NASH의 긴급한 치료 수요를 해결하고 임상 환경에서 이 파괴적인 질환을 관리하기 위한 옵션으로서 OCA를 지지한 간 커뮤니티의 공개 증언에 의해 강조되고 있다”고 말했다.
앞서 FDA는 2020년에 오베티콜릭산의 예상 효과가 잠재적인 위해성보다 크지 않다는 이유로 NASH 치료제로 승인하는 것을 거절한 적이 있다.
오베티콜릭산은 미국에서 2016년에 원발성 담즙성 담관염 치료제로서 오칼리바(Ocaliva)라는 제품명으로 승인됐다. 하지만 이후 FDA는 2021년에 심각한 간 손상 위험 때문에 진행성 간경변을 동반한 환자에 대한 오칼리바 사용을 제한했다.
비알코올성 지방간염은 간에 과도한 지방이 축적돼 만성 염증을 유발하는 심각한 진행성 간 질환으로 점진적인 섬유화로 인한 간경변, 간부전, 암, 사망을 초래할 수 있다. 진행성 섬유증은 NASH 환자에서 간 관련 질환 및 사망 위험 증가와 관련이 있다. 현재 NASH에 허가된 약물 치료제는 없는 실정이다.
