[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 미국 제약기업 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤센형 근이영양증(DMD) 유전자 치료제 가속 승인을 권고했다.
사렙타 테라퓨틱스는 FDA 세포ㆍ조직ㆍ유전자치료제 자문위원회(CTGTAC)가 뒤센형 근이영양증 유전자 돌연변이가 확인된 보행 가능한 DMD 환자를 위한 치료제 SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)의 가속 승인을 8대 6으로 지지했다고 12일(현지시각) 발표했다.
사렙타의 SRP-9001은 디스트로핀 단백질 부족을 초래하는 디스트로핀 유전자 돌연변이가 특징인 뒤센형 근이영양증의 근본 원인을 치료하는 용도의 유전자 치료제다.
근육을 강화하고 보호하는데 필요한 디스트로핀이 부족할 경우 근육이 약해지고 손상된다.
SRP-9001은 단축된 기능적 형태의 디스트로핀을 암호화하는 유전자를 근육 세포에 전달한다.
이번 자문위원회의 긍정적인 의견은 SRP-9001 설계와 생물학적 및 경험적 데이터를 포함한 전체 증거에 대한 평가를 바탕으로 한다.
SRP-9001은 101, 102, 103 연구의 효능 및 안전성 데이터와 비임상 증거, 임상시험 3건의 기능적 결과를 성향점수 가중 외부 대조군과 비교한 통합 분석에 의해 뒷받침된다.
자문위원회 권고에 구속력은 없지만 FDA는 SRP-9001의 가속 승인에 관한 결정을 내릴 때 자문위원회의 권고를 고려할 예정이다. SRP-9001의 생물학적제제 허가 신청서는 FDA에 의해 우선 심사되고 있고 심사 기한은 이달 29일까지다.
사렙타의 더그 잉그램 최고경영자는 “오늘 자문위원회 결과는 새로운 치료제를 절실히 필요로 하는 환자 커뮤니티에 매우 중요하다”며 “당사는 5월 29일 목표일을 최우선으로 삼고 FDA가 SRP 9001의 허가 신청서 심사를 완료할 수 있도록 협력할 것이다”고 말했다.
사렙타는 2019년 12월에 스위스 제약기업 로슈와 미국 외 국가에서 SRP-9001에 대한 접근을 가속화하기 위해 로슈의 글로벌 영향력, 상업적 입지, 규제 전문성과 사렙타의 유전자 치료제 후보물질을 결합하기로 협약을 맺은 바 있다.
