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美 FDA, 키에지-프로탈릭스 파브리병 치료제 승인
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美 FDA, 키에지-프로탈릭스 파브리병 치료제 승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2023.05.11 06:18
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긴 반감기 가진 효소대체요법제...기존 치료제 대비 비열등

[의약뉴스] 이탈리아 제약사 키에지와 이스라엘 제약사 프로탈릭스 바이오테라퓨틱스가 미국에서 파브리병 치료 신약 승인을 획득했다.

▲ 키에지와 프로탈릭스는 유럽에 이어 미국에서 성인 파브리병 환자를 위한 새 치료 옵션을 승인받았다.
▲ 키에지와 프로탈릭스는 유럽에 이어 미국에서 성인 파브리병 환자를 위한 새 치료 옵션을 승인받았다.

키에지 그룹의 키에지 글로벌 희귀질환 사업부와 프로탈릭스는 미국 식품의약국(FDA)이 성인 파브리병 환자 치료제 엘파브리오(Elfabrio, pegunigalsidase alfa-iwxj)를 승인했다고 10일(현지시각) 발표했다.

엘파브리오는 페길화(PEGylated) 효소 대체 요법제다. 식물세포 배양에서 발현되는 재조합 인간 알파-갈락토시다아제-A 효소로 긴 반감기를 갖도록 설계됐다.

앞서 FDA는 2021년에 팬데믹으로 인한 여행 제한 때문에 이스라엘에 위치한 제조시설에 대한 실사를 수행할 수 없다는 이유로 이 파브리병 치료제의 승인을 거절한 적이 있다.

키에지와 프로탈릭스는 지난 5일(현지시각) 유럽에서 먼저 이 치료제를 승인받았다.

엘파브리오의 안전성, 내약성, 효능은 140명 이상의 환자를 대상으로 최대 7.5년의 추적 치료가 진행된 종합적인 임상 개발 프로그램에서 연구됐다.

엘파브리오는 효소대체요법 치료 경험이 없거나 있는 환자들의 추정 사구체여과율(eGFR) 감소 조절 면에서 아갈시다제베타(agalsidase beta) 대비 비열등한 효능이 입증되면서 임상시험 1차 평가변수를 충족시켰다.

엘파브리오의 내약성은 전반적으로 양호했고 대부분의 이상반응은 경증 또는 중등증이었다. 엘파브리오의 초기 반감기는 78.9시간에서 플러스마이너스 10.3시간이다.

키에지 글로벌희귀질환 사업부 총괄 지아코모 키에지는 “파브리병 치료에서 많은 진전이 있었지만 여전히 새로운 치료 옵션이 필요하다. 우리는 희귀질환을 앓는 사람에게 혁신적인 치료제와 솔루션을 제공하기 위해 키에지 글로벌 희귀질환을 설립했다. 이제 FDA의 엘파브리오 승인으로 파브리병 환자에게 대체 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다”고 말했다.

프로탈릭스의 드로르 바샨 최고경영자는 “이번 승인은 환자에게 절실히 필요한 새로운 치료 옵션을 제공하려는 프로탈릭스와 키에지 팀의 헌신을 보여주는 증거다. 전체 임상 데이터는 엘파브리오가 장기 지속적인 치료제가 될 수 있음을 시사한다. 임상시험 프로그램에 참가한 모든 환자와 연구자에게 감사드리며, 엘파브리오를 파브리병 환자에게 제공하기 위해 노력하고 있다”고 밝혔다.


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