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키에지-프로탈릭스, 파브리병 치료 신약 EU 승인
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키에지-프로탈릭스, 파브리병 치료 신약 EU 승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2023.05.08 12:06
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긴 반감기 보유...美 FDA도 승인 결정 임박

[의약뉴스] 유럽 규제기관이 이탈리아 제약사 키에지(Chiesi)와 이스라엘 제약사 프로탈릭스 바이오테라퓨틱스(Protalix BioTherapeutics)의 파브리병 치료제를 승인했다.

▲ 키에지와 프로탈릭스의 파브리병 효소 대체 요법제는 임상시험에서 사노피의 파브리자임 대비 효능이 비열등한 것으로 나타났다.
▲ 키에지와 프로탈릭스의 파브리병 효소 대체 요법제는 임상시험에서 사노피의 파브리자임 대비 효능이 비열등한 것으로 나타났다.

키에지 그룹의 키에지 글로벌 희귀질환 사업부(Chiesi Global Rare Diseases)와 프로탈릭스는 유럽 집행위원회가 유럽연합(EU)에서 성인 파브리병 환자 치료제 PRX-102(pegunigalsidase alfa)의 판매를 허가했다고 5일(현지시각) 발표했다.

파브리병은 리소좀 알파 갈락토시다아제-A 효소의 활성 부족으로 인해 체내에 당지질 글로보트리아오실세라마이드(Gb3)가 점진적으로 축적되는 X염색체 연관 유전질환이다.

PRX-102는 페길화(PEGylated) 효소 대체 요법제(ERT)다. 식물세포 배양에서 발현되는 재조합 인간 알파 갈락토시다아제-A 효소이며 긴 반감기를 갖도록 설계됐다.

PRX-102의 유럽 승인은 최대 7.5년 동안 140명 이상의 환자를 대상으로 진행된 광범위한 임상 개발 프로그램의 결과를 기반으로 한다. PRX-102는 효소 대체 요법제 치료 경험이 있거나 없는 환자들을 대상으로 연구됐다.

직접 비교 임상시험에서 PRX-102는 추정 사구체여과율(eGFR) 감소로 평가된 신질환 조절 면에서 아갈시다제베타(제품명 파브라자임) 대비 비열등한 효능이 입증되면서 1차 평가변수를 충족했다. 임상시험에서 PRX–102의 순환 반감기는 약 80시간으로 관찰됐다.

키에지 글로벌 희귀질환 사업부 총괄 지아코모 키에지는 “파브리병을 앓는 사람들은 종종 질병이 부담스럽다고 인식하고 있고 미충족 의료 수요를 여전히 경험하고 있다”고 말했다.

이어 “임상 개발 프로그램 동안 임상 연구자, 과학자, 규제기관과 협력하면서 이번 승인에 필요한 데이터를 제공한 모든 환자와 환자 단체에 깊은 감사를 드린다”면서 “이것이 환자들의 실생활에 혁신을 가져오고 희망과 확정적인 통합 솔루션을 가능하게 하는데 중요한 요소라고 생각한다”고 밝혔다.

프로탈릭스의 드로르 바산 최고경영자는 “유럽 집행위원회의 PRX-102 승인은 파브리병 환자와 그 가족에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 중요한 이정표”라며 “이 성과를 자랑스럽게 생각하고 이 승인이 자사의 과학과 기술을 더욱 증명한다고 믿는다”고 강조했다.

이어 “PRX-102는 강력한 임상 프로그램의 확실한 결과를 바탕으로 향후 수년 동안 널리 사용될 가능성이 있다”며 “키에지와 함께 파브리병 환자의 수요를 충족시키고 새로운 치료 옵션을 시장에 내놓기 위해 계속 노력하고 있다”고 덧붙였다.

앞서 키에지와 프로탈릭스는 2021년에 미국에서 PRX-102의 승인을 획득하는데 실패한 적이 있다. 양사는 작년 11월에 미국 식품의약국(FDA)에 PRX 102의 허가 신청서를 재제출했고 현재 심사가 진행 중이다. FDA는 이달 9일까지 PRX 102의 승인 여부를 결정하기로 했다.


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