[의약뉴스] 미국 제약기업 파이브로젠이 빈혈 치료제 에브렌조(성분명 록사두스타트)의 혈액암 임상 3상 시험에서 1차 평가변수를 달성하지 못한 것으로 나타났다.
파이브로젠은 수혈 의존성 저위험 골수형성이상증후군(MDS) 환자의 빈혈 치료제로 록사두스타트를 평가한 MATTERHORN 임상시험에서 1차 효능 평가변수가 충족되지 않았다고 5일(현지시각) 발표했다.
MATTERHORN은 임상 3상, 이중맹검, 위약대조 연구로 총 140명의 환자들이 등록됐다.
1차 평가변수는 첫 28주 동안 56일 이상 연속으로 수혈을 받지 않은 환자 비율이고 환자들은 최대 52주 동안 추적된다.
첫 28주 동안 적혈구 수혈 비의존을 달성한 환자 비율은 록사두스타트 치료군이 47.5%, 위약군이 33.3%로 집계됐다.
록사두스타트 치료군이 수치상 더 높기는 했지만 통계적으로 유의한 차이는 아닌 것으로 드러났다.
예비 안전성 분석에서 관찰된 록사두스타트의 이상반응 프로파일은 이전 연구 결과와 대체로 일치했다. 안전성은 연구 완료 시점에 추가로 평가될 예정이다.
MATTERHORN 연구는 파이브로젠과 아스트라제네카 및 아스텔라스제약 간의 공동 개발 협약의 일부이며 파이브로젠에 의해 수행되고 있다.
록사두스타트는 저산소유도인자 프롤린 수산화효소(HIF-PH) 저해제로 구성된 경구용 의약품이다. 국내를 포함해 중국, 유럽, 일본 등에서 성인 만성 신질환(CKD) 환자의 빈혈 치료제로 승인됐다.
한편 미국 식품의약국(FDA)은 2021년에 안전성 우려를 이유로 추가적인 임상시험을 수행할 것을 요청하면서 록사두스타트를 만성 신질환 빈혈 치료제로 승인하는 것을 거절한 바 있다.
파이브로젠은 일본, 유럽 등에서는 록사두스타트의 개발과 상용화를 위해 아스텔라스제약과 협업 중이고 미국, 중국 등에서는 아스트라제네카와 협력하고 있다.
