[의약뉴스] 프랑스 제약기업 사노피가 미국 바이오제약사 메이즈 테라퓨틱스의 폼페병 치료 신약에 대한 전 세계 라이선스를 확보했다.
메이즈 테라퓨틱스는 현재 폼페병 및 기타 잠재적 적응증의 치료제로 개발되고 있는 임상 후보물질 MZE001을 포함한 당원 합성효소 1(Glycogen synthase 1, GYS1) 프로그램에 대해 사노피와 전 세계 독점 라이선스 계약을 체결했다고 1일(현지시각) 발표했다.
메이즈가 설계 및 개발한 MZE001은 질병을 유발하는 당원 축적을 제한함으로써 폼페병을 해결하는 것을 목표로 하는 경구용 GYS1 억제제다.
메이즈는 임상 1상 개발을 통해 MZE001을 발전시켰고 최근 건강한 참가자를 대상으로 실시된 임상시험에서 나온 결과를 공개했다.
최초의 인체대상, 이중맹검, 위약대조, 단일 및 다중 상승용량 임상시험에서 1일 2회 투여하는 최대 720mg 용량의 MZE001은 양호한 내약성을 보였다.
새로운 바이오마커인 말초 혈액 단핵세포(PBMC) 당원을 사용해 환자에서 MZE001에 대한 반응을 평가한 결과 투여 10일 이후 PBMC 당원의 노출 의존적인 감소가 나타나 GYS1 표적 결합이 입증됐다.
이러한 결과는 근육 생검 코호트에서 추가로 확인됐다. 이 코호트에서는 MZE001을 통해 근육 당원에서 동등한 감소가 관찰됐다.
계약에 따라 메이즈는 사노피로부터 선불금 및 지분 투자 형태로 1억5000만 달러를 받을 예정이다.
메이즈는 사노피에게 MZE001을 개발하고 상용화할 수 있는 권리와 함께 GYS1 표적 백업 프로그램과 관련된 독점 라이선스와 지적재산권을 제공하기로 했다.
또한 메이즈는 차후 잠재적인 개발, 규제, 매출 마일스톤으로 최대 약 6억 달러를 받을 수 있으며 MZE001이 성공적으로 상용화될 경우 의미 있는 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
메이즈의 제이슨 콜로마 최고경영자는 “폼페병을 앓는 사람들은 이 생명을 위협하는 질환에 대한 추가적인 치료 옵션을 계속 필요로 하고 있다."면서 "사노피는 이 커뮤니티와 협력한 경험이 풍부한 선도적인 글로벌 헬스케어 기업이고 MZE001을 계속 발전시킬 수 있는 이상적인 파트너”라고 말했다.
이어 “이번 계약은 신약 발굴과 발전을 위한 새로운 유전적 통찰력을 설명하는 자사의 Compass 플랫폼이 지닌 잠재력에 대한 중요한 검증"이라며 "이러한 통찰력의 적용 가능성이 광범위하다고 생각하며 앞으로 메이즈는 궁극적으로 환자에게 가장 큰 영향을 주기 위해 자사의 전문성 및 자원을 가장 잘 적용할 수 있는 분야인 보다 일반적인 질환에 초점을 맞출 것”이라고 밝혔다.
사노피의 희귀질환ㆍ희귀혈액질환 임상개발부 글로벌 총괄 카린 노브는 “폼페병 환자의 삶을 개선시키는 것은 사노피의 핵심 초점 영역으로 MZE001이 환자 치료 패러다임에 중요한 추가 품목이 될 수 있다고 믿는다”고 전했다.
이어 “MZE001은 폼페병의 유전적 동인으로 확인된 GYS1을 억제하는 것으로 나타나 의미 있는 전임상 개념 증명이 이뤄졌다"며 "메이즈와 이번 협약을 체결하게 돼 기쁘게 생각하고 이 프로그램을 지속적으로 발전시킬 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
