[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 덴마크 기반의 제약회사 어센디스 파마(Ascendis Pharma)의 호르몬 장애 치료제 승인을 제조 관련 우려 때문에 거절했다.
어센디스 파마는 미국 FDA로부터 성인 부갑상샘 기능저하증 치료를 위한 트랜스콘 PTH(TransCon PTH, palopegteriparatide)의 신약 허가 신청서(NDA)에 대한 보완요구서한(CRL)을 수령했다고 1일(현지시각) 발표했다.
회사 측에 따르면 FDA는 서한에서 트랜스콘 PTH 의약품/의료기기 복합 제품으로 전달되는 용량의 변동성에 대한 제조 관리 전략과 관련해 우려를 지적했다.
다만 FDA는 신약 허가 신청서 패키지의 일부로 제출된 임상 데이터에 대해 우려를 제기하지는 않았고 안전성 또는 효능을 평가하기 위한 새로운 전임상 연구 또는 임상 3상 시험을 요청하지 않았다.
어센디스는 앞으로 나아가야 할 최선의 길을 모색하기 위해 최대한 빨리 FDA에 타입 A 미팅을 요청하기로 했다.
어센디스 파마의 얀 미켈슨 CEO는 “당사는 FDA와 협력하기 위해 노력하고 있고 FDA가 제품의 안전성 및 효능을 입증하기 위한 추가적인 임상 3상 시험이 필요할 수 있다고 언급하지는 않았기 때문에 당국의 우려를 해결할 준비가 충분히 돼 있다고 믿고 있다”고 말했다.
이어 “부갑상샘 기능저하증이 있는 사람들은 새로운 치료 옵션을 필요로 하고 있다”면서 “미국 내 환자에게 트랜스콘 PTH를 제공하는 것을 목표로 FDA의 우려를 해결하기 위해 시급하게 노력하고 있다”고 밝혔다.
어센디스 파마는 최근 임상시험 참가자 154명 중 145명이 최대 3년 동안 트랜스콘 PTH로 계속 치료를 받고 있고 미국 내 동정적 사용 프로그램에 새로운 환자들이 계속 등록되고 있다고 설명했다.
임상시험에서 트랜스콘 PTH는 전반적으로 내약성이 양호했고 약물과 관련된 중단 사례는 없었다.
어센디스 파마는 유럽 집행위원회의 경우 올해 4분기에 판매 허가 신청서에 관한 결정을 내릴 것으로 예상하고 있다.
승인을 획득할 경우 2024년 초에 유럽연합 국가 중 처음으로 독일에서 출시를 진행할 계획이다.
또한 올해 2분기 안에 독일 내 동정적 사용 프로그램에 첫 번째 환자가 등록될 것으로 보고 있다.
