[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오제약회사 솔리제닉스(Soligenix)에게 피부 T세포 림프종(CTCL) 치료제에 대한 추가적인 임상시험을 수행할 필요가 있다고 요구했다.
지난 2월 솔리제닉스는 희귀암인 초기단계 피부 T세포 림프종 치료제 하이브라이트(HyBryte)의 신약 허가 신청(NDA)에 대한 접수 거절(RTF) 공문을 수령했다고 밝힌 바 있다.
FDA는 예비 검토 후 2022년 12월 14일에 제출된 신약 허가 신청서가 실질 심사를 실시할 수 있을 만큼 충분히 완성되지 않았다고 판단했다.
이에 솔리제닉스는 확인된 문제를 명확히 하고 FDA가 요구한 정보에 대한 추가적인 지침을 얻기 위해 FDA에 타입 A 미팅을 요청했다.
솔리제닉스는 14일(현지시각) 타입 A 미팅에서 회사 측과 FDA가 하이브라이트 신약 허가 신청에 대한 접수 거절 공문의 내용에 대해 논의했다고 발표했다.
FDA는 하이브라이트 허가 신청 접수를 위해서는 앞서 이 희귀 적응증에 대해 수행된 임상 3상, 무작위, 이중맹검, 위약대조 FLASH(HPN-CTCL-01) 연구 외에도 두 번째 임상 시험에서 긍정적인 결과를 확보할 필요가 있다고 설명했다.
그러면서 FDA는 회사 측에 두 번째 임상 연구에 대한 프로토콜 논의에 참여할 의향이 있다고 전했다. 솔리제닉스는 프로토콜을 정의하고 추가적인 임상시험 수행의 타당성을 평가하기 위해 FDA와 공동으로 논의하기로 결정했다.
솔리제닉스의 크리스토퍼 샤버 최고경영자는 “이러한 지연에 매우 실망했지만 솔리제닉스와 임상 연구자들은 CTCL 환자를 위해 FDA와 협력하면서 하이브라이트를 시장에 출시하기 위해 최선을 다하고 있다”고 말했다.
이어 “임상 3상 FLASH 연구는 CTCL 환자군을 대상으로 실시된 역대 최대 규모의 이중맹검, 무작위, 위약대조 임상시험이었다”면서 “FDA가 NDA를 접수 및 심사하지 않은 것에 놀랐지만 HPN-CTCL-01 연구에 대한 초기 프로토콜 논의 이후 CTCL 치료제 평가에 관한 FDA의 생각이 진화했고 NDA를 뒷받침하는 또 다른 임상 3상 연구가 필요하다는 것은 매우 분명하다”고 부연했다.
그러면서 “타입 A 미팅에서는 추가 확증 연구를 위한 프로토콜 설계 요소에 대해 논의했다. FDA의 요구를 충족하는 합리적인 연구 설계를 위해 FDA와 협력해 이러한 논의를 최대한 신속하게 진전시킬 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.
하이브라이트는 안전한 가시광선을 활용해 활성화되는 새로운 계열 최초의 광역학 치료제다. 활성 성분은 합성 하이페리신(hypericin)으로 피부 병변에 국소 도포하고 악성 T세포가 이를 흡수한 이후 약 24시간 뒤 가시광선에 의해 활성화되는 강력한 광감작제다.
FDA는 하이브라이트를 희귀의약품, 패스트트랙 대상으로 지정했고 유럽의약품청(EMA)도 하이브라이트를 희귀의약품으로 지정했다.
