[의약뉴스] 유럽 집행위원회가 미국 생명공학기업 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)의 후기발병 폼페병(LOPD) 치료제 폼빌리티(Pombiliti, cipaglucosidase alfa)를 승인했다.
아미커스는 유럽 집행위원회가 후기발병 폼페병을 앓는 성인 환자를 대상으로 미글루스타트(miglustat)와 병용하는 장기 효소대체요법제 폼빌리티를 승인했다고 27일(현지시각) 발표했다.
폼페병은 산성 알파-글루코시다아제(GAA) 효소 결핍으로 인해 발생하는 유전성 리소좀 질환이다. GAA 수치 감소 또는 결핍은 세포에 글리코겐 축적을 유발하고 이로 인해 폼페병 임상 증상이 나타나는 것으로 알려졌다.
아미커스는 시파글루코시다아제 알파와 미글루스타트로 구성된 2성분 치료제 AT-GAA를 개발했다. 임상시험에서 AT-GAA은 근골격 및 호흡 측정치 개선과 관련이 있는 것으로 나타났다.
아미커스는 AT-GAA의 효소 안정제 성분인 미글루스타트에 대해 이전에 당국이 요청한 분석 결과를 제출했다고 밝혔다.
미글루스타트에 대한 유럽 약물사용자문위원회(CHMP) 의견은 올해 2분기에 나올 것으로 예상되고 있다.
이번 승인은 중추적 임상 3상 시험 PROPEL에서 나온 임상 데이터를 기반으로 한다. PROPEL은 미충족 수요가 높고 이전에 효소대체요법을 받은 경험이 있거나 없는 환자를 포함해 진행된 후기발병 폼페병에 대한 유일한 무작위 대조 연구다.
앞서 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)는 폼빌리티 승인에 대해 긍정적인 의견을 제시했다.
아미커스 테라퓨틱스의 존 크라울리 이사회 의장은 “후기발병 폼페병은 환자와 그 가족에게 치명적인 결과를 초래할 수 있는 희귀 신경근육질환”이라며 “유럽 집행위원회의 폼빌리티 승인은 후기발병 폼페병을 앓는 유럽 내 모든 성인 환자에게 절실히 필요한 새 치료제를 제공하는데 있어 또 다른 중요한 진전”이라고 말했다.
아미커스의 브래들리 캠벨 최고경영자는 “경구용 효소 안정제 미글루스타트와 병용하는 혁신적인 효소대체요법제 폼빌리티를 유럽 집행위원회가 승인해 매우 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
이어 “당사는 라벨 강점과 출시 준비를 고려할 때 상당한 상업적 기회가 존재한다고 믿고 있고 AT-GAA가 폼페병 환자와 보호자의 치료 기대치를 재정의함으로써 폼페병에 대한 다음 표준 치료가 될 잠재력이 있다고 보고 있다”며 “두 성분이 모두 승인될 경우 최대한 빨리 유럽 내 후기발병 폼페병 환자에게 AT-GAA를 제공할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.
