[의약뉴스] 아스트라제네카와 아이오니스의 희귀질환 치료 신약 후보물질 에플론터센(Eplontersen)이 환자에게 지속적인 이점을 제공하는 것으로 확인됐다.
아스트라제네카는 27일(현지시각) 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 다발신경병증(ATTRv-PN) 환자를 대상으로 진행된 NEURO-TTRansform 임상 3상 시험에서 에플로터센이 66주 공동 일차 평가변수를 충족했다고 발표했다.
이 결과는 작년 6월에 발표된 긍정적인 35주 결과와 일관된다.
에플로터센으로 치료받은 환자군은 66주 차에 신경병증성 질환 진행 척도인 mNIS+7(modified Neuropathy Impairment Score +7)과 노퍽 QoL-DN(Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy)의 공동 일차 평가변수에서 외부 위약군에 비해 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 변화를 보였다.
또한 에플로터센은 외부 위약군에 비해 세 번째 일차 평가변수인 혈청 트랜스티레틴(TTR) 농도를 통계적으로 유의하게 감소시킨 것으로 관찰됐다. 트랜스티레틴 감소는 35주 차에 보고된 것과 일관됐다.
에플로터센은 앞서 35주에 관찰된 것과 일치하는 안전성 및 내약성 프로파일을 지속적으로 입증했다. 35주 및 66주 분석 결과는 다음 달에 열리는 미국신경학회(American Academy of Neurology) 연례 학술대회에서 발표될 예정이다.
에플로터센은 트랜스티레틴 단백질 생산을 억제하도록 설계된 리간드 접합 안티센스(LIgand-Conjugated Antisense) 의약품이며 모든 유형의 트랜스티래틴 아밀로이드증을 치료하기 위해 월 1회 자가 투여하는 피하주사 제형으로 개발되고 있다.
아스트라제네카와 아이오니스는 글로벌 개발 및 상용화 계약을 체결하고 미국에서 에플로터센의 승인을 추진하고 있다. 향후 유럽과 다른 전 세계 국가에서도 승인을 신청할 계획이다.
미국 식품의약국(FDA)은 이달 초에 ATTRv-PN 치료를 위한 에플로터센의 신약 승인 신청서를 접수하고 심사를 개시했다. 에플로터센은 미국에서 희귀의약품으로 지정됐다.
현재 에플로터센은 임상 3상 CARDIO-TTRansform 시험에서 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)에 대한 치료제로도 평가되고 있다.
아스트라제네카의 메네 판갈로스 바이오의약품연구개발부 총괄 부사장은 “이러한 결과는 심부전을 야기할 수 있는 심근병증과 다발신경병증을 포함해 모든 형태의 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 걸친 동종 계열 최고의 치료제로서 에플로터센의 잠재력을 더욱 강조한다”고 말했다.
이어 “현재 사용 가능한 치료 옵션이 제한적이기 때문에 이 전신적, 진행적이고 치명적인 질환의 여러 유형에 걸친 새로운 치료제와 정확한 조기 진단법에 대한 시급한 미충족 의료 수요가 존재한다”고 설명했다.
아이오니스의 유진 슈나이더 부사장 겸 최고임상개발책임자는 “NEURO-TTRansform 연구의 최신 결과는 심신을 쇠약하게 하고 치명적인 ATTRv-PN을 앓는 환자에게 잠재적인 새로운 치료제를 제공하는데 있어 중요한 진전”이라고 밝혔다.
그러면서 “에플로터센으로 입증된 지속적인 이점과 ATTRv-PN의 영향을 받는 환자와 가족에게 자가 투여 치료가 어떤 의미를 가질 수 있는지에 고무돼 있다”며 “다가오는 미국신경학회 연례 학술대회에서 파트너사인 아스트라제네카와 함께 이 연구의 자세한 결과를 공유하기를 기대한다”고 덧붙였다.
