[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 호주 제약기업 메소블래스트(Mesoblast)의 골수 이식 후 합병증 세포치료제 허가 재신청을 접수했다.
메소블래스트는 FDA의 치료제품부서가 스테로이드 불응 급성 이식편대숙주병(SR-aGVHD)이 있는 소아 환자의 치료를 위한 레메스템셀-L(Remestemcel-L)에 대한 생물학적제제 허가신청서(BLA) 재제출을 접수했다고 7일(현지시각) 밝혔다.
앞서 FDA는 2020년에 스테로이드 불응 급성 이식편대숙주병에 대한 레메스템셀-L의 효능을 입증하는 추가적인 임상시험이 필요하다는 이유로 레메스템셀-L의 승인을 거절한 적이 있다.
메소블래스트는 지난달에 허가 신청서를 재제출했다. FDA는 이번 재제출이 완전한 응답에 해당한다고 간주해 신속 심사하기로 했고 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기일을 올해 8월 2일로 정했다.
스테로이드 불응 급성 이식편대숙주병은 혈액암 및 기타 질환 치료 이후 생명을 위협하는 동종 골수 이식의 합병증으로, 가장 심각한 유형의 생존 결과는 지난 20년 동안 개선되지 않았다. 12세 미만의 소아를 위해 승인된 치료제가 없기 때문에 암울한 생존 결과를 개선시키는 치료제가 시급히 필요한 실정이다.
레메스템셀-L이 승인될 경우 미국에서 승인된 최초의 동종 기성품(off-the-shelf) 세포의약품이자 12세 미만의 스테로이드 불응 급성 이식편대숙주병 환자를 위한 최초의 치료제가 될 예정이다.
기존 레메스템셀-L 허가 신청서는 스테로이드 불응 급성 이식편대숙주병 소아 환자 309명에 대한 임상 결과가 포함됐었다. 레메스템셀-L은 임상시험 3건에 걸쳐 일관된 치료 반응과 생존 결과를 보였다.
이를 바탕으로 FDA 항암제자문위원회는 제출된 데이터가 소아 SR-aGVHD 환자에서 레메스템셀-L의 효능을 뒷받침한다고 찬성 9표, 반대 1표로 결론 내린 바 있다.
재제출된 허가 신청서에는 고위험 질환이 있는 소아에 대한 성향일치 연구를 포함해 추가적인 임상 및 바이오마커 데이터가 포함된다.
임상시험에서 레메스템셀로 치료받은 고위험 소아 환자의 67%는 치료에 긍정적으로 반응했고 180일 이후 생존한 것으로 나타났다. 이에 비해 마운트시나이 급성 GvHD 국제컨소시엄(MAGIC) 데이터베이스의 다른 치료를 받은 대조군에서 이 같은 비율은 10%였다.
이외에도 임상 3상 시험에서 등록된 평가 가능한 환자 51명에 대한 4년 생존 연구 결과가 신청서에 포함됐다.
메소블래스트의 실비우 아이테스쿠 최고경영자는 “FDA가 제기한 문제를 해결하기 위해 지난 2년 동안 쉴 새 없이 노력해왔다”며 “SR-aGVHD로 고통 받는 소아를 위한 치료제로 레메스템셀-L을 사용할 수 있도록 하는 것을 목표로 심사 기간 동안 당국과 긴밀하게 협력하길 기대한다”고 말했다.
