[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오마린 파마슈티컬의 A형 혈우병 유전자 치료제 록타비안(Roctavian, Valoctocogene Roxaparvovec)에 대한 심사 기간을 3개월 연장했다.
바이오마린은 FDA로부터 중증 A형 혈우병 성인 환자를 위한 유전자 치료제 록타비안에 대한 생물학적제제 허가신청서(BLA) 심사를 연장한다는 통보를 받았다고 6일(현지시각) 발표했다.
FDA는 현재 진행 중인 임상 3상 GENEr8-1 시험의 3년 데이터 분석 결과 제출이 상당한 양의 추가 데이터 때문에 중요한 수정사항에 해당한다고 판단했다.
처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 새로운 심사 기일은 올해 6월 30일로 정해졌다.
앞서 바이오마린은 이 데이터 제출이 중요한 수정사항으로 간주될 수 있다고 밝힌 바 있다.
이전에 FDA는 2020년에 치료 이점의 지속 기간에 대해 우려를 제기하면서 록타비안의 승인을 거절하고 바이오마린에게 장기 데이터를 제출할 것을 요청했었다. 이후 바이오마린은 작년 9월에 허가신청서를 재제출했다.
임상 3상 GENEr8-1 시험은 참가자 134명이 포함된 역대 최장 및 최대 규모의 혈우병 유전자 치료제 연구다. 바이오마린은 중증 A형 혈우병 치료를 위한 종합적인 유전자 치료제 프로그램을 진행하고 있다.
FDA는 작년 12월 초에 록타비안 제조시설에 대한 현장 실사를 완료했다. 록타비안은 2021년 3월에 FDA에 의해 첨단재생의료치료제(RMAT)로 지정됐고 2017년에 혁신치료제로 지정됐다. 중증 A형 혈우병 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정됐다.
바이오마린의 전 세계 연구개발 책임자 행크 훅스는 “당사는 FDA와 지속적으로 긴밀하게 협력하고 있다"며 "중증 A형 혈우병 환자에게 이 중요한 치료제를 제공하는데 있어 당국의 적극적인 개입에 감사드린다”고 말했다.
그러면서 “임상시험 3년 데이터는 자사의 신청서를 보강하고 록타비안이 A형 혈우병을 가진 사람의 치료를 근본적으로 변화시킬 가능성이 있다는 우리의 믿음을 더욱 강화한다”고 강조했다.
한편 바이오마린은 유럽에서는 작년 8월에 록타비안의 조건부 판매 허가를 획득한 상태다.
