[의약뉴스] 유럽 규제기관이 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 빈혈 치료제 레블로질(Reblozyl, luspatercept)의 세 번째 적응증을 승인했다.
브리스톨마이어스스퀴브는 유럽 집행위원회가 레블로질을 비수혈 의존성(NTD) 베타 지중해빈혈과 관련된 빈혈이 있는 성인 환자의 치료를 위한 계열 최초의 치료 옵션으로 완전 판매 허가했다고 3일(현지시각) 발표했다.
레블로질은 현재 유럽연합(EU)과 미국, 캐나다 등 전 세계 다수의 국가에서 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 및 수혈 의존성 저위험 골수형성이상증후군과 관련된 빈혈 치료 용도로 승인됐다.
유럽 규제기관의 통합 판매 허가는 유럽연합의 모든 회원국과 노르웨이, 아이슬란드, 리히텐슈타인에서 레블로질의 사용을 승인한다.
이번 승인은 비수혈 의존성 베타 지중해빈혈 성인 환자 145명을 대상으로 레블로질의 효능과 안전성을 평가한 임상 2상 BEYOND 시험의 결과를 기반으로 한다. 환자들은 적혈구 수혈과 철킬레이트제를 포함한 최적지지요법을 받을 수 있었다.
1차 평가지표 분석 결과 레블로질 치료군 96명 중 74명(77.1%)이 13주 차부터 24주 차까지 연속 12주 동안 수혈 없이 헤모글로빈 수치가 평균 1.0g/dL 이상 증가한 것으로 나타났고 이에 반해 위약군 49명 중 이에 도달한 환자는 0명이었다.
또한 37-48주 차 동안 평균 헤모글로빈 수치가 평균 1.5g/dL 이상 증가한 환자 수는 레블로질 치료군이 96명 중 47명(49.0%), 위약군이 0명이었다.
레블로질 치료군의 89.6%는 1-24주 동안 수혈을 받지 않는 상태를 유지했고 위약군은 이러한 비율이 67.3%로 집계됐다. 환자 보고 삶의 질 결과(피로 및 쇠약) 개선은 헤모글로빈 증가와 관련이 있는 것으로 확인됐다.
중대한 이상반응은 레블로질 치료군의 11.5%에서 발생했다. 레블로질로 치료받은 환자의 10%에서 발생한 가장 흔한 이상반응은 뼈통증, 두통, 관절통, 등통증, 고혈압 전단계, 고혈압, 기침, 설사, 인플루엔자 유사 질환, 무력증, 인플루엔자, 불면증, 구역 등이다.
브리스톨마이어스스퀴브 혈액학개발 총괄 수석부사장 노아 버코위츠 박사는 “베타 지중해빈혈은 빈혈로 인한 장기적인 합병증이 발생할 위험이 큰 유전성 혈액질환으로 환자의 수혈 의존 여부에 관계없는 치료 옵션이 상당히 필요하다”면서 “이번 발표는 이러한 부담을 줄이기 위한 새로운 치료 옵션을 찾고 있는 유럽 전역의 비수혈 의존성 베타 지중해빈혈 관련 빈혈 환자에게 반가운 소식이다”고 말했다.
이어 “이 승인은 유럽에서 레블로질에 대한 세 번째 적응증을 추가한 것으로 당사는 광범위한 임상 개발 프로그램을 통해 빈혈 부담이 영향을 미치는 여러 질환에 걸쳐 이 계열 최초의 치료 옵션을 계속 평가하는 것을 기대하고 있다”고 덧붙였다.
브리스톨마이어스스퀴브는 2021년에 MSD(미국 머크)가 액셀러론 파마를 인수한 이후 MSD와의 글로벌 제휴를 통해 레블로질을 개발하고 상용화하고 있다.
