[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오제약회사 사이토키네틱스(Cytokinetics)의 심부전 치료제 오메캄티브 메카빌(omecamtiv mecarbil) 승인을 거절했다.
지난 28일(현지시각) 사이토키네틱스는 심박출률 감소 심부전(HFrEF) 치료를 위한 선택적 저분자 심장 미오신 활성제 오메캄티브 메카빌의 신약 승인 신청서(NDA)와 관련해 FDA로부터 보완요청공문(CRL)을 수령했다고 발표했다.
FDA의 승인 거절 결정은 앞서 작년 12월에 안전성과 효능에 대한 불충분한 데이터를 이유로 승인을 권고하지 않기로 한 자문위원회 의견과 일치한다.
FDA는 오메캄티브 메카빌의 임상 3상 시험인 GALACTIC-HF가 최소 2건 이상의 적절하고 잘 통제된 임상 연구 대신에 심박출률 감소 심부전 성인 환자의 심부전 사건 및 심혈관계 사망 위험을 감소시키는 효과에 대한 실질적인 근거를 확립하기에 충분히 설득력 있지 않다고 평가했다.
그러면서 심박출률 감소 심부전 치료 효과에 대한 실질적 근거를 확립하기 위해서는 추가적인 임상시험에서 오메캄티브 메카빌의 이점이 위해성보다 더 크다는 결과를 확보해야 한다고 요청했다.
GALACTIC-HF는 표준 치료에도 불구하고 입원 및 사망 위험이 있는 심박출률 감소 심부전 환자를 대상으로 진행된 오메캄티브 메카빌의 첫 임상 3상 시험이다.
임상시험 결과 오메캄티브 메카빌은 1차 복합 평가지표인 심혈관계 사망 또는 심부전 사건 위험을 위약 대비 통계적으로 유의하게 감소시키기는 했지만 2차 평가지표인 심혈관계 사망까지의 시간을 감소시키지 못한 것으로 나타났다.
사이토키네틱스는 CRL에 관한 FDA의 견해와 오메캄티브 메카빌의 승인을 뒷받침하는데 필요한 사항을 이해하기 위해 FDA에 회의를 요청할 예정이다.
다만 사이토키네틱스는 오메캄티브 메카빌의 추가적인 임상시험을 실시할 계획은 없다고 밝혔다. 이 대신에 폐색성 비대성 심근병증(HCM) 치료를 위한 차세대 심장 미오신 억제제 아피캄텐(aficamten)의 개발 프로그램을 진행하는데 집중할 방침이다.
사이토키네틱스의 로버트 블룸 최고경영자는 “심부전 악화로 고통 받는 환자를 위한 혁신적인 치료에 대한 미충족 수요가 높다는 점을 고려할 때 이 결과는 실망스럽다”고 말했다.
이어 “우리는 심부전 커뮤니티의 지원에 겸허한 마음을 갖고 있고 FDA와 협력해 미국에서 오메캄티브 메카빌에 대한 다음 단계를 고려할 것”이라면서 “이와 동시에 올해 SEQUOIA-HCM 임상 3상 결과가 도출되고 추가적인 임상 3상 시험 2건이 시작될 예정인 아피캄텐에 대한 광범위한 개발 프로그램을 계속 진행하는 것이 기대된다”고 덧붙였다.
