[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오제약회사 스프링웍스 테라퓨틱스(SpringWorks Therapeutics)의 희귀암 치료제 후보물질을 우선 심사 대상으로 지정했다.
스프링웍스는 FDA가 데스모이드 종양(Desmoid tumor, 공격성 섬유종증)을 가진 성인의 치료를 위한 감마 세크라타제 억제제 니로가세스타트(nirogacestat)에 대한 신약 승인 신청서(NDA)를 접수했다고 27일(현지시각) 발표했다.
FDA는 이 승인 신청서를 우선 심사 대상으로 지정했고 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사 기일을 2023년 8월 27일로 정했다.
우선 심사는 심각한 질환을 치료하고 안전성 또는 효과를 상당히 개선시키는 의약품에 부여된다.
FDA는 현재로서는 이 신청서에 대해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 개최할 계획이 없다고 밝혔다.
데스모이드 종양은 연조직에 발생하는 희귀하고 공격적, 국소 침습적이며 잠재적으로 병적인 종양이다
. 전이되지는 않지만 높은 재발률과 관련이 있다. 이러한 연조직 종양은 심각하고 환자를 쇠약하게 하며 드물게 중요한 구조에 영향을 미치는 경우 생명을 위협할 수 있다.
역사적으로 데스모이드 종양은 수술적 절제로 치료됐지만 수술 후 재발률이 높아 덜 선호된다. 현재 FDA가 데스모이드 종양 치료 용도로 승인한 치료제는 없는 상황이다.
니로가세스타트 승인 신청서는 FDA의 실시간항암제심사(RTOR) 프로그램 하에 심사되며 데스모이드 종양을 가진 성인 환자를 대상으로 니로가세스타트를 평가한 글로벌, 무작위, 이중맹검, 위약대조 시험인 임상 3상 DeFi 연구에서 나온 긍정적인 결과를 기반으로 한다.
임상시험의 이중맹검 단계에서는 환자 142명이 니로가세스타트 150mg 투여군 또는 위약군으로 무작위 배정됐다. 현재는 개방표지 연장 단계가 진행 중이다.
연구 1차 평가지표는 독립중앙심사위원회가 평가한 무진행 생존기간, 모든 원인에 의한 사망이다. 2차 및 탐색적 평가지표에는 안전성 및 내약성, 객관적 반응률(ORR), 반응 지속기간, 자기공명영상(MRI)으로 측정된 종양 부피 변화, 환자보고결과 변화 등이 포함된다.
앞서 FDA는 니로가세스타트를 패스트트랙 심사 대상, 혁신치료제, 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
스프링웍스의 사킵 이슬람 최고경영자는 “데스모이드 종양을 가진 사람은 심한 통증과 다른 쇠약성 질환을 경험할 수 있다”며 “당사는 잠재적으로 이러한 환자를 위한 표준 치료를 바꿀 수 있는 기회에 흥분하고 있다”고 말했다.
이어 “니로가세스타트 NDA 접수와 우선 심사 지정은 데스모이드 종양 환자를 위해 최초로 승인된 치료제를 제공한다는 자사의 야망에 중요한 이정표”라면서 “심사 과정 동안 FDA와 긴밀히 협력하길 기대하고 있고 승인 후 데스모이드종양 환자와 의사 커뮤니티에 신속하게 서비스를 제공하기에 좋은 위치를 확보하는데 집중하고 있다”고 덧붙였다.
