[의약뉴스] 미국 생명공학기업 모더나가 미국 세포 및 유전자 치료제 전문 기술 기업 엘리베이트바이오의 자회사 라이프 에디트 테라퓨틱스(Life Edit Therapeutics)와 새로운 유전자 편집 치료제를 개발하기 위해 협력한다.
모더나와 라이프 에디트 테라퓨틱스는 22일(현지시각) 생체 내 mRNA(메신저 리보핵산) 유전자 편집 치료제를 발굴하고 개발하기 위한 전략적 연구개발 제휴를 체결했다고 발표했다.
이번 제휴는 선택된 치료 표적에 대한 생체 내 유전자 편집 치료제를 발전시키기 위해 라이프 에디트의 염기 편집을 비롯한 독자적인 유전자 편집 기술과 모더나의 mRNA 플랫폼을 결합한다.
회사 측에 의하면 mRNA는 희귀 유전질환 및 기타 질환을 치료할 잠재력을 가진 유전자 편집 기술을 전달하는데 있어 유망할 수 있다.
라이프 에디트의 유전자 편집 플랫폼은 규모가 크고 다양한 염기 편집기 및 RNA 가이드 핵산분해효소(RGN) 라이브러리를 제공한다. RGN은 기존 핵산분해효소와 비교했을 때 크기가 작기 때문에 전달을 위한 보다 큰 범용성을 가질 수 있다.
라이프 에디트의 핵산분해효소 컬렉션은 핵산분해효소가 결합할 수 있는 유전체 내 DNA 분절을 결정하는 짧은 서열인 PAM(Protospacer Adjacent Motif)을 특징으로 한다. 라이프 에디트의 PAM 컬렉션이 지닌 다양성은 어떤 핵산분해효소보다도 많은 부위에서 염기 편집을 가능하게 하며 표적 질병에 대한 유전체에 전례 없는 접근성을 제공한다.
제휴 계약에 따라 라이프 에디트와 모더나는 모더나가 후원하는 연구와 전임상 연구를 위해 협력할 계획이다. 모더나는 표적에 관한 옵션을 행사하고 후속 개발, 제조, 상용화를 담당할 수 있다.
라이프 에디트는 모더나로부터 일정한 계약금을 받게 되며 차후 각 표적에 대한 개발, 규제, 상용화 마일스톤과 제품의 전 세계 순매출에 따른 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
라이프 에디트 테라퓨틱스의 최고경영자 겸 엘리베이트바이오 연구개발부 총괄 미첼 파이너 박사는 “라이프 에디트와 모더나의 협업은 프로그램 가능 의약품을 보다 구체적으로 표적 질환에 대해 발전시키기 위한 각 기술의 강점을 보여준다”고 강조했다.
이어 “자사의 새로운 편집 시스템은 생체 내 및 생체 외 치료제 개발을 위해 유전자 표적을 정밀하게 교정할 수 있는 잠재력이 있다”며 “모더나 같은 파트너사가 자사 기술의 잠재력을 인정하고 있다는 점을 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
모더나 지노믹스의 최고과학책임자 에릭 황 박사는 “모더나 지노믹스는 언젠가 환자를 위한 차세대 획기적인 mRNA 의약품으로 이어질 수 있는 새로운 치료 목표를 가속화하기 위해 지속적으로 노력하고 있다”며 “라이프 에디트와의 협업을 통해 유전자 편집 기술의 힘을 광범위한 연구개발 엔진의 일부로 활용하면서 회사 임무를 발전시키고 mRNA의 가능성을 실현할 수 있길 바란다”고 말했다.
