[의약뉴스] 유럽 집행위원회가 B형 혈우병 유전자 치료제 헴제닉스(Hemgenix, etranacogene dezaparvovec)를 허가했다.
글로벌 생명공학기업 CSL은 유럽 집행위원회가 제9 혈액응고인자(Factor IX) 항체가 발생한 적이 없는 성인의 중증 및 중등도 중증 B형 혈우병(선천성 제9인자 결핍증) 치료 용도로 헴제닉스를 조건부 판매 허가했다고 20일(현지시각) 밝혔다.
헴제닉스는 아데노관련바이러스5(AAV5) 기반 유전자 치료제로 유럽연합(EU)과 유럽경제지역(EEA)에서 B형 혈우병에 승인된 최초의 단회 투여 유전자 치료제다. 앞서 작년 11월에 미국 식품의약국(FDA)에 의해 승인된 바 있다.
이번 유럽 집행위원회의 결정은 작년 12월에 나온 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)의 긍정적인 의견에 따른 것이다.
유럽 집행위원회는 유럽연합 회원국과 유럽경제지역 국가인 아이슬란드, 노르웨이, 리히텐슈타인에서 의약품 승인 권한을 보유하고 있다.
임상시험에서 헴제닉스는 혈액 응고에 중요한 단백질인 제9인자에 대한 청사진 역할을 하는 기능성 유전자를 전달함으로써 한 번의 주입으로 연간 출혈률을 감소시켰다.
B형 혈우병에 대한 역대 최대 규모의 유전자 치료제 임상시험인 중추적 HOPE-B 시험에서 헴제닉스로 치료받은 환자들은 평균 제9인자 활성도가 36.9%로 안정적이고 지속적으로 증가했고 조정된 연간 출혈률이 64% 감소한 것으로 나타났다.
헴제닉스 주입 이후 환자의 96%는 일상적 제9인자 예방요법을 중단했고 치료 후 18개월 차에 평균 제9인자 소비량이 도입 기간 대비 97% 감소한 것으로 확인됐다.
HOPE-B 연구의 24개월 분석 결과는 헴제닉스의 지속적인 효과를 계속 보여줬다. 임상 환경에서 치료 내약성은 전반적으로 양호했고 중대한 치료 관련 이상반응은 없었다.
CSL 연구개발부 총괄 겸 최고의료책임자 빌 메자노트 박사는 “유럽에서 헴제닉스 승인은 B형 혈우병을 앓는 사람과 의료전문가에게 치료 패러다임을 변화시킬 수 있는 의약품을 제공하는 위대한 과학의 정수”라고 말했다.
이어 “헴제닉스 및 파트너사 유니큐어(uniQure)와의 협업은 특히 B형 혈우병 같은 질병 상태에서 환자가 혜택을 받을 수 있는 파괴적인 혁신을 추구, 개발, 제공하겠다는 CSL의 약속을 보여준다”고 덧붙였다.
헴제닉스에 대한 다년간의 임상 개발은 유니큐어가 주도했으며 임상시험 후원은 CSL가 치료제 상용화를 위한 글로벌 권리를 획득한 이후 전환됐다.
