[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 주요 실명 원인인 지도모양위축(GA)에 대한 최초의 치료제를 승인했다.
미국 제약기업 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)는 FDA가 시포브레(Syfovre, 성분명 페그세타코플란)를 연령관련 황반변성에 의한 지도모양위축 치료제로 승인했다고 17일(현지시각) 발표했다.
시포브레는 미국에서 100만 명 이상의 사람, 전 세계에서 500만 명 이상의 사람에게 영향을 미치는 것으로 추산되는 질환인 지도모양위축에 대해 FDA 승인을 획득한 최초이자 유일한 치료제다.
아펠리스는 시포브레가 중심와아래 침범 유무에 관계없이 지도모양위축 환자를 대상으로 허가됐고 25~60일마다 투여하는 용법으로 환자와 의사에게 투여 유연성을 제공한다고 설명했다.
이번 승인은 광범위하고 대표적인 환자 집단에 걸쳐 24개월 동안 시포브레의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 시험 OAKS 및 DERBY 연구의 긍정적인 결과를 기반으로 한다.
두 임상시험에서 시포브레는 위약에 비해 지도모양위축 병변 성장 속도를 감소시켰고 시간이 지남에 따라 증가하는 치료 효과를 보였다. 가장 큰 치료 이점은 18~24개월 사이에 발생했다.
OAKS 연구에서 시포브레 월 1회 투여는 24개월 동안 GA 병변 성장 속도를 위약에 비해 22% 감소시켰고 시포브레 격월 투여는 18% 감소시켰다. DERBY 연구에서는 시포브레 월 1회 투여 및 격월 투여가 GA 병변 성장 속도를 위약 대비 각각 18%, 17% 감소시킨 것으로 분석됐다.
시포브레의 안전성 프로파일은 12,000회 주사 후 잘 입증됐다. 시포브레를 투여 받은 환자에서 보고된 가장 흔한 이상반응은 안구 불편감, 신생혈관성 연령관련 황반변성, 유리체부유물, 결막출혈 등이다.
미국 듀크대 메디컬센터의 엘레오노라 라드 박사는 “시포브레의 승인은 10년 이상 동안 망막 안과 영역에서 이뤄진 가장 중요한 사건”이라고 말했다.
이어 “지금까지는 시력이 가차 없이 저하되는 지도모양위축을 앓는 사람을 위해 승인된 치료제가 없었다”면서 “마침내 시포브레를 통해 이 파괴적인 질환에 안전하고 효과적인 치료제를 갖게 됐다”고 설명했다.
아펠리스의 세드릭 프랑수아 공동설립자 겸 최고경영자는 “오늘은 환자와 망막 커뮤니티, 아펠리스에게 특별한 이정표를 세운 날”이라며 “시포브레가 시간이 지남에 따라 증가하는 효과와 유연한 용법을 통해 GA가 있는 환자의 삶에 의미 있는 차이를 만들 것으로 믿는다”고 강조했다.
그러면서 “GA는 이 분야에서 수십 년 동안 해결하려고 해 온 복잡한 질병이기 때문에 최초의 치료제를 제시하게 돼 겸손하게 되고 자랑스럽게 생각한다. 이 순간을 현실로 만들 수 있게 도와준 모든 사람에게 감사드린다”고 덧붙였다.
아펠리스는 미국에서 오는 3월 초부터 전문 유통업체와 전문 약국을 통해 시포브레를 사용할 수 있게 될 것으로 예상하고 있다.
현재 유럽의약품청도 시포브레에 대한 판매 허가 신청서를 심사하고 있고 내년 초에 승인 여부를 결정할 예정이다.
